Mamy 2000 Powodów: potrzebne leki przyczynowe w mukowiscydozie

Wpisy na FB ruchu „2000 Powodów” są przejmujące. Czarek, którego żona wraz z dziećmi wyjechała do Wielkiej Brytanii; przez lockdown nie widzieli się pół roku: „Synek przed snem powiedział, że przez te pół roku często oglądał nasze wspólne zdjęcie, które ustawił sobie jako tapetę na telefonie i płakał z tęsknoty. Szkoła zapewnia mu wszystko, czego na co dzień potrzebuje uczeń z przewlekłą chorobą. Brytyjski NHS otacza profesjonalną opieką i gwarantuje refundację leku przyczynowego, który minimalizuje do 90 proc. skutki mukowiscydozy (…) A w Polsce wczoraj na mukowiscydozę umarł Grześ. Miał 15 lat. W UK na tę chorobę od lat już dzieci nie umierają”. Ewa: „Mam 6-letniego wnuczka z mukowiscydozą. Mieszkają w Irlandii, tam leczenie jest bezpłatne. Rozważenia o powrocie do Polski hamuje cena leczenia w naszym kraju”.

Z powodu mutacji w genie CFTR organizm chorego na mukowiscydozę produkuje duże ilości gęstego śluzu, który zalega w płucach i oskrzelach, utrudnia oddychanie. Blokuje przewody wyprowadzające z trzustki enzymy trawienne, dlatego organizm nie jest w stanie przyswoić dostatecznej ilości kalorii i składników odżywczych. Jeszcze 20-30 lat temu chorzy na mukowiscydozę żyli średnio 20 lat, dziś w wielu krajach staje się ona chorobą przewlekłą dzięki dobrej opiece, leczeniu objawowemu i pierwszym lekom przyczynowym (obecnie na świecie są już cztery, żaden nie jest refundowany w Polsce). Średnia długość życia chorych w Polsce jest o 10-15 lat krótsza niż w krajach z dobrze rozwiniętą opieką nad pacjentami.

Pomóż Marcie odetchnąć

W nr. 5/2020 Do Rzeczy pisaliśmy o 31-letniej Marcie Szerszeń, chorującej na mukowiscydozę. Skrupulatnie przyjmowała zalecane leki, wykonywała zabiegi fizjoterapeutyczne, ćwiczyła, by maksymalnie utrzymać pojemność płuc, która rocznie i tak spada jej o 2-3 proc. Przy 50 proc. pojemności płuc, jaką miała w styczniu, mogła jeszcze pracować z dziećmi jako wychowawczyni w przedszkolu. Przy 30 proc. pojemności płuc ratunkiem jest już tylko przeszczepienie płuc. Pod koniec ubiegłego roku rodzina i znajomi namówili ją na próbę zebrania pieniędzy chociaż na jedno opakowanie leku. W pomoc zaangażowały się dzieci, rodzice, wychowawcy w przedszkolu, a potem niemal cały Kwidzyn. W ramach akcji „Pomóż Marcie odetchnąć z ulgą” organizowano koncerty, kiermasze, publiczne zbiórki. – Udało się zebrać 130 tys. zł. Lekarz wypisał receptę, wysłaliśmy ją skanem do apteki w Niemczech, zapłaciliśmy, po dwóch dniach znajomy odebrał dla mnie lek – opowiada Marta. W aptece nie mogli nadziwić się, że ktoś sam za takie leczenie płaci. – W Niemczech jest ono refundowane, pacjent płaci 5 euro. Ja zapłaciłam równowartość ok. 74 tys. zł.

Gdy w szpitalu przyjmowała pierwsze tabletki, cały personel chciał zobaczyć, jak wygląda „cudowna tabletka”, dzięki której można nie tracić oddechu. Tuż wcześniej Marta zrobiła badanie pojemności płuc; kolejne po 28 dniach przyjmowania leków. Efekty były znakomite: pojemność płuc wzrosła o 17 proc.: – Czułam, że lepiej oddycham, jestem silniejsza, a ponieważ codziennie wykonuję ćwiczenia, to zdumiało mnie, że po raz pierwszy przy rozgrzewce nie miałam zadyszki.

Gdy skończyło się opakowanie kupione z zebranych pieniędzy, Anonimowy Pomagacz podarował jej dwa kolejne. Miała jednak tydzień przerwy w przyjmowaniu tabletek. Musiała się wysilać, żeby złapać oddech. Dziś nie wyobraża sobie, żeby przestać przyjmować leki. – Jedno opakowanie jeszcze uda mi się kupić z zebranych pieniędzy, a potem liczę na to, że lek w końcu stanie się refundowany. Inaczej musiałabym myśleć o całkowitej zmianie życia i wyjeździe do Niemiec, zostawieniu rodziny, pracy. A całe miasto zbierało dla mnie pieniądze, nawet dzieci przynosiły to, co dostały w prezencie – opowiada Marta. W czasie lockdownu nie pracowała; jednak w sierpniu zdecydowała się na powrót do przedszkola. Tęskniła za pracą z dziećmi.

Prawo jazdy na ciężarówkę

Michał, tata 4-letniego Józka chorego na mukowiscydozę, zrobił niedawno prawo jazdy na ciężarówki, żeby móc znaleźć pracę w takim kraju Europy, w którym leczenie mukowiscydozy jest refundowane, jeśli w Polsce nadal go nie będzie. Na razie synek funkcjonuje dzięki leczeniu objawowemu. Gdy idzie na plac zabaw, wygląda jak zdrowe dziecko. Codziennie jednak wstaje godzinę wcześniej, żeby jeszcze przed śniadaniem zrobić sobie pierwszą inhalację. Po śniadaniu (do którego musi przyjąć leki umożliwiające wchłanianie składników odżywczych) jest kolejna inhalacja, potem fizjoterapia. Później może iść do przedszkola, ale przed każdym posiłkiem przychodzi rodzic, żeby podać leki. W domu kolejna inhalacja, 2 godziny spokojnej zabawy, kolacja z następną porcją leków, znów inhalacja i fizjoterapia. Do tego raz w miesiącu wizyta u specjalisty. – Na razie stan Józka jest dobry, jednak za rok-dwa włączenie leczenia przyczynowego będzie konieczne. Jeśli do tej pory w Polsce nie będzie refundowane, będziemy musieli wyjechać. Inaczej musielibyśmy żyć ze świadomością, że tuż za granicą jest lek, ale nasze dziecko nie może go dostać – mówi Michał.

Emigrować czy walczyć

– Polski system ochrony zdrowia nie jest przygotowany na narodziny dziecka z mukowiscydozą i opiekę nad rodziną – przekonuje Anna Cisowska, mama 9-letniej Hani. Po traumie, jaką przeżyła jako młoda mama, zaczęła działać jako wolontariuszka: nie chciała, żeby taką samą traumę przeżywali inni rodzice. Jeździła na oddział, gdy dowiadywała się o kolejnym dziecku, u którego zdiagnozowano mukowiscydozę. Doradzała rodzicom, jak sobie z taką sytuacją radzić, jakie są szanse na leczenie. – Gdy dowiadywałam się o kolejnych lekach dostępnych na świecie, narastała we mnie złość, że w Polsce nie ma żadnego, podczas gdy prawie 30 krajów na całym świecie refunduje leki już od kilku lat. Moja córka jeszcze nie jest w takim stanie, że musi mieć takie leczenie, ale wiem, że ten moment nastąpi i jeśli sytuacja się nie zmieni, to dla mojego dziecka nie będzie w Polsce przyszłości – mówi Anna Cisowska.

Z niezgody na to wyrósł ruch „2000 Powodów”. – Skąd nazwa? Bo w Polsce jest ok. 2000 chorych na mukowiscydozę, a każde dziecko jest powodem do tego, żeby było dla niego leczenie przyczynowe – mówi. Celem ruchu „2000 Powodów” jest to, żeby leki przyczynowe stały się w Polsce dostępne. – O refundację leków przyczynowych ale także zmiany w organizacji leczenia, również bardzo potrzebne, starają się inne stowarzyszenia i fundacje działające na rzecz chorych na mukowiscydozę. Staramy się przekonywać ministerstwo, ale też wpływać na firmę, żeby występowała z wnioskiem o refundacje kolejnych leków zmieniających losy chorych, które już są zarejestrowane na świecie – opowiada Anna Cisowska. Chcą też przybliżyć społeczeństwu, co to za choroba, by nie odkładać ich problemów na półkę.

W procesie refundacyjnym w Polsce są obecnie dwa leki dla chorych na mukowiscydozę, w Europie do niedawna były dostępne trzy leki, a czwarty niedawno został dopuszczony i w niektórych krajach już jest objęty refundacją. Chorzy i ich rodzice z nadzieją będą czekać na listopadową listę i decyzje ministra. – W Polsce jest coraz doskonalsze leczenie objawowe, lepsze warunki w szpitalach. Między innymi krajami a Polską tworzy się jednak coraz większa przepaść, wynikająca z braku dostępu do leczenia przyczynowego. Wyniki długości przeżycia naszych chorych zdecydowanie nie są satysfakcjonujące, wprowadzenie leczenia przyczynowego jest konieczne – mówi prof. Dorota Sands, kierująca Centrum Leczenia Mukowiscydozy Szpitala w Dziekanowie Leśnym, prezes zarządu Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy.

Anna Cisowska: – Raz na 2-3 tygodnie widzę na naszym forum informację, że odeszła na zawsze kolejna, młoda osoba. To motywuje do walki. Jestem w stanie jechać na koniec świata po lek dla Hani, nie chcę czekać, aż nastąpi degradacja trzustki, wątroby, płuc. Dwie osoby z naszej grupy już rozpoczęły proces emigracji do Niemiec, jednak zawsze to trudny temat, przecież mamy tu rodziny, przyjaciół.