KrajTerapie nadziei

Terapie nadziei

Debata
Debata
Dodano
Chorzy w Polsce często nie mają szans na leki, które są dostępne w innych krajach. Jak się z tym pogodzić, gdy stawką jest życie? W debacie „Do Rzeczy” pt. „Agresywne i nawrotowe chłoniaki – wyzwanie dla lekarzy i systemu ochrony zdrowia” udział wzięli: prof. Wiesław Jędrzejczak, krajowy konsultant ds. hematologii, Katedra i Klinika Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Centralnego Szpitala WUM, dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego, dr Mariola Kosowicz, kierownik Poradni Psychoonkologii Centrum Onkologii – Instytutu im. Marii Skłodowskiej-Curie w Warszawie, dr n. med. Monika Długosz-Danecka, hematolog, Oddział Kliniczny Hematologii Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie i red. Katarzyna Pinkosz, „Do Rzeczy".

Powiększenie węzłów chłonnych (na szyi, nad obojczykiem, w pasze, pachwinie), nocne poty, stany podgorączkowe, utrata masy ciała, świąd skóry – to mogą być objawy chłoniaka. Niecharakterystyczne objawy, często przypominające zwykłe przeziębienie, powodują, że ten nowotwór często jest rozpoznawany w zaawansowanym stadium. – Chłoniak jest znakomitym aktorem, potrafi podszywać się pod inne choroby – podkreślał prof. Wiesław Jędrzejczak podczas debaty „Do Rzeczy” na temat chłoniaków. Co roku 7,5 tys. osób w Polsce słyszy taką diagnozę w gabinecie lekarskim.

Eksperci zaznaczali, że w przypadku raka płuca, piersi czy wątroby można przynajmniej zidentyfikować czynniki ryzyka. W przypadku nowotworów krwi to znacznie trudniejsze. Nie są to choroby, na które „pracujemy”, paląc papierosy, pijąc alkohol, źle się odżywiając czy mało się ruszając. Nie ma też typowych badań przesiewowych, które potrafiłyby na wczesnym etapie rozpoznać, że w układzie krwiotwórczym dzieje się coś złego. – Chociaż ja zawsze powtarzam, że raz na rok każdy powinien wykonać morfologię krwi oraz OB. I badanie ogólne moczu – mówił prof. Jędrzejczak.

Chociaż chłoniaki występują rzadko, hematolodzy wyróżniają już 103 ich podtypy. Najczęstszym jest chłoniak rozlany z dużych komórek B – jego diagnozę słyszy w Polsce ok. 3 tys. osób rocznie. 70 proc. z nich ma szczęście, gdyż już w pierwszej linii leczenia udaje się opanować chorobę. W dużo gorszej sytuacji są ci, u których chłoniak ma agresywny przebieg, nie reaguje na leczenie lub dochodzi do wznowy choroby. Zwłaszcza starsi pacjenci, po 60. roku życia (czyli zdecydowana większość), którzy z racji wieku i chorób współistniejących nie mogą być poddani agresywnemu leczeniu. Do niedawna mieli szansę przeżycia zaledwie kilku miesięcy.

EMA czy AOTMiT?

W ostatnich latach widać ogromny postęp w leczeniu nowotworów hematologicznych: pojawiają się nowe leki, które są „deską ratunku”, kiedy wydawało się, że nowotwór już wygrał. Brentuximab vedotin, refundowany w Polsce od ubiegłego roku, ratuje życie kilkudziesięciu młodym ludziom z agresywnym i opornym na leczenie chłoniakiem Hodgkina. Inny lek – ponatynib – jest szansą dla bardzo niewielkich grup chorych z przewlekłą białaczką szpikową i ostrą białaczką limfoblastyczną, którzy nie reagowali na stosowane leczenie. W agresywnych chłoniakach rozlanych z dużych komórek B taką nadzieją jest piksantron, okrzyknięty przez hematologów „szlagierem 2016 r.”. – To obecnie jedyny lek, który ma wskazanie Europejskiej Agencji Leków (EMA) do leczenia chorych z wielokrotnie nawracającym lub opornym na leczenie agresywnym chłoniakiem z komórek B. Leczę nim pacjentów w ramach badań klinicznych, w których część osób dostaje gemcytabinę, czyli lek dostępny w ramach NFZ. Efekty leczenia zdecydowanie przemawiają na korzyść piksantronu – przekonywała dr n. med. Monika Długosz-Danecka ze Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie.

Zaletą piksantronu jest to, że nie uszkadza serca tak jak inne leki z grupy antracyklin, co uniemożliwia ich stosowanie na tym etapie leczenia u osób starszych, obciążonych kardiologicznie. Lek pozytywnie oceniła też brytyjska agencja leków NICE. Jednak Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji nie zarekomendowała go do refundacji, argumentując, że „dostępne jest tylko jedno średniej jakości badanie kliniczne, którego wiarygodność metodologiczną określono na 3/5 punków w skali Jadada”.

Kto ma rację? EMA, brytyjska NICE i kraje, które zdecydowały się wprowadzić piksantron do refundacji, czy AOTMiT? – To nowy lek, więc nie przeprowadzono jeszcze z nim wielu badań klinicznych. Natomiast ta skala ma niewielkie zastosowanie, jeśli chodzi o ocenę leków onkologicznych, gdyż bardzo trudno przeprowadzić tzw. podwójną ślepą próbę, gdy ani pacjent, ani lekarz nie wiedzą, jaki lek dostaje – tłumaczył prof. Jędrzejczak. Tymczasem w pięciopunktowej skali Jadada lek dostaje jeden punkt, gdy podwójna ślepa próba jest przeprowadzona, a drugi – gdy była przeprowadzona prawidłowo. – W przypadku piksantronu taką próbę trudno przeprowadzić, gdyż ma on charakterystyczny niebieski kolor, a skóra pacjentów też staje się niebieskawa. Z tych powodów taki lek może dostać najwyżej trzy punkty, czyli stosunkowo niską ocenę, niezależnie od rzeczywistej skuteczności – podkreślił prof. Jędrzejczak.

– Opisy radiologów oceniających badania obrazowe jednoznacznie przemawiały na korzyść piksantronu. A oni nie widzieli, którzy pacjenci przyjmowali jakie leki – dodała dr Długosz-Danecka. Mimo pozytywnych doświadczeń hematologów chorzy mogą dostać piksantron tylko wtedy, jeśli zakwalifikują się do badania klinicznego. – Jest on wskazany tylko dla chorych z nawrotowym lub opornym na leczenie agresywnym chłoniakiem, w Polsce potrzebowałoby go najwyżej ok. 200–300 pacjentów, maksymalnie przez sześć miesięcy. Wprowadzenie go do refundacji nie byłoby więc dużym obciążeniem dla NFZ – podkreślała dr Długosz-Danecka.

KONIECZNA POPRAWA OPIEKI

Uczelnia Łazarskiego jest w trakcie opracowywania raportu dotyczącego hematoonkologii w Polsce. W badaniu wzięło udział ponad 400 pacjentów chorych na nowotwory krwi, swoje opinie wyraziło również ponad 30 ekspertów: hematolodzy, decydenci z Ministerstwa Zdrowia i NFZ, farmakoekonomiści. – Raport jednoznacznie wykazał, że dostęp pacjentów w Polsce do leków hematoonkologicznych jest znacznie gorszy niż w innych krajach europejskich, w tym również tych o podobnym poziomie dochodu narodowego na obywatela. Szczególnie zła sytuacja dotyczy chłoniaków nie-Hodgkina – mówiła podczas debaty dr Małgorzata Gałązka-Sobotka z Uczelni Łazarskiego. Podkreśliła, że gdyby przy podejmowaniu decyzji refundacyjnych były brane pod uwagę tzw. koszty społeczne, w tym koszty zwolnień lekarskich, rent, niepełnosprawności, wtedy znalibyśmy prawdziwe koszty danej choroby i braku skutecznych terapii. Osoby podejmujące decyzje refundacyjne powinny wziąć pod uwagę również perspektywę rodziny, która bierze zwolnienie, idzie na urlop bezpłatny, rezygnuje z pracy.

– W przypadku nowotworów hematologicznych, gdzie nie ma możliwości zapobiegania, wczesnego wykrycia ani chirurgicznego usunięcia, dużo większe znaczenie ma farmakoterapia. Ważny jest wczesny dostęp do nowoczesnych terapii, a mechanizmy dostępu powinny być podobne jak w przypadku chorób rzadkich. Prawie każdy nowotwór hematologiczny jest zresztą chorobą rzadką – podkreśliła dr Gałązka-Sobotka.

UMIERAJĄ PO CICHU

Choroba nowotworowa burzy życie całej rodziny. – Można się zastanawiać, czy z ekonomicznego punktu widzenia „opłaca się” przedłużyć choremu życie o pół roku czy o rok. Jednak dla danej osoby, dla danej rodziny to bardzo dużo. Dzięki lekarzom przedłużono życie mojego taty o rok. I to był najpiękniejszy rok mojego życia z ojcem – mówiła dr Mariola Kosowicz, psychoonkolog z Centrum Onkologii, która od wielu lat pracuje z chorymi na nowotwory.

Trudno wyobrazić sobie, co myśli pacjent, który zachorował na raka, u którego doszło do wznowy choroby i który dowiaduje się, że lek ostatniej szansy jest dla niego nieosiągalny. W bardzo trudnej sytuacji jest też rodzina.

– Niedawno rozmawiałam z młodym człowiekiem, którego mama nie ma dostępu do leku ostatniej szansy. Czuł bezradność. Osoba starsza powie: „Widocznie taki mój los”. Co jednak czuje rodzina? Jeśli wiadomo, że czegoś naprawdę nie ma, to można się z tym pogodzić. Dramat zaczyna się wtedy, gdy wiadomo, że jest możliwość leczenia, ale nie ma do niej dostępu – mówiła dr Kosowicz.

Na rzecz dziecka lub młodej osoby w takiej sytuacji często udaje się zorganizować zbiórkę pieniędzy. W przypadku osób starszych jest to znacznie trudniejsze. – Dlatego państwo powinno szczególnie dbać o osoby słabsze – podkreślała dr Gałązka-Sobotka.

– Osoby starsze często umierają po cichu – mówił prof. Jędrzejczak, przyznając, że trudno rozpatrywać ludzkie dramaty, gdy trzeba skupiać się na ratowaniu kolejnych pacjentów.

Obecni na debacie eksperci przyznawali, że w żadnym kraju nie ma dostępu do wszystkich nowych leków. – Musimy jednak myśleć, jak w ramach tych środków, jakie mamy jako kraj, najlepiej rozwiązać problemy chorych. Pamiętając, że to tylko kwestia przypadku, że choroba dotknęła „ich”, a nie „nas”. Bo jutro choroba może dotknąć nas – podkreśli prof. Jędrzejczak.



Czy ministerstwo rozważa wprowadzenie rozwiązania, żeby pieniądze zaoszczędzone w wyniku utraty patentów przez oryginalne leki stosowane w hematoonkologii były przeznaczone na nowe terapie dla wąskich grup chorych, u których choroba nie poddajesię leczeniu?

Marek Tombarkiewicz, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia: Ustawa refundacyjna nie zawiera rozwiązań, które dawałyby ministrowi zdrowia wprost podstawę do kierowania środków zaoszczędzonych w związku z wprowadzeniem odpowiedników leków stosowanych np. w hematoonkologii wyłącznie na leczenie chorób hematoonkologicznych. Należy jednak podkreślić, że wydając decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją nowej technologii lekowej, minister zdrowia bierze pod uwagę m.in. istotność stanu klinicznego, w którym są one stosowane, oraz istnienie alternatywnej technologii medycznej. Jesteśmy w dialogu ze specjalistami z zakresu onkologii i hematologii. Podobnie jak środowisko hematoonkologów jesteśmy zainteresowani udostępnieniem polskim pacjentom nowoczesnych terapii.

/ Źródło: DoRzeczy
/ zma
 0

Czytaj także