ZdrowieHemofilia: jaki czynnik, jaki program?

Hemofilia: jaki czynnik, jaki program?

Czekając na przełom
Czekając na przełom / Źródło: Pixabay /qimono
Dodano
Hemofilia jest jedną z nielicznych chorób rzadkich, która ma efektywne leczenie. Leki chronią przed krwawieniami i powikłaniami, a najlepsze efekty przynosi leczenie profilaktyczne.

Z powodu braku lub niedoboru czynników krzepnięcia - najczęściej VIII (hemofilia A) lub IX (hemofilia B) - u chorych na hemofilię krew dłużej krzepne. Najbardziej niebezpieczne są krwawienia wewnętrzne, które mogą zdarzyć się nawet bez uchwytnej przyczyny. Krwawienia do centralnego układu nerwowego mogą spowodować zgon, dlatego leki (czynniki krzepnięcia) są lekami ratującymi życie. Powtarzające się krwawienia do stawów powodują ich uszkodzenie (artropatię hemofilową). Chorzy, którzy przez wiele lat byli w Polsce leczeni z powodu małej ilości stosowanych czynników krzepnięcia mają trudności z chodzeniem, często endoprotezy stawów kolanowych, poruszają się o kulach lub na wózku.

Profilaktyka to podstawa

W ostatnich latach leczenie hemofilii w Polsce bardzo się poprawiło: pod względem ilości dostępnego czynnika krzepnięcia jesteśmy powyżej średniej europejskiej. Ważną zmianą było wprowadzenie leczenia profilaktycznego, którego celem jest utrzymywanie we krwi takiego poziomu czynnika krzepnięcia, by chronił przed krwawieniami. Leki zwykle podaje się (dożylnie) 2-3 razy w tygodniu. - U dzieci od 2008 roku funkcjonuje program profilaktyczny, dzięki temu nie mają one powikłań w postaci artropatii hemofilowej. Chodzą do szkoły, idą na studia, nie są osobami niepełnosprawnymi, nie muszą przechodzić na renty - mówi dr hab. n med. Paweł Łaguna z Katedry i Kliniki Pediatrii Hematologii i Onkologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

W przypadku dzieci program profilaktyczny to nie tylko leki (dostarczane do domu), ale też pielęgniarki, które przyjeżdżają do domu i uczą rodziców podawania czynnika krzepnięcia. Rodzice (lub starsze dzieci) do dzienniczków elektronicznych wpisują dawki podawanych leków, a także pojawianie się krwawień. - Na ekranie komputera w pracy widzę, jak często dziecko ma krwawienia. Mogę wtedy zareagować, poprosić o przyjazd do szpitala i sprawdzić, jaka jest przyczyna. Program profilaktyczny funkcjonuje bardzo dobrze - ocenia dr hab. Paweł Łaguna.

Leczenie dorosłych jest trudniejsze: w tej grupie znajdują się zarówno ludzie młodzi (którzy dzięki dobremu leczeniu niemal nie mają problemów ortopedycznych) jak starsi - często z niepełnosprawnością, potrzebujący rehabilitacji, operacji ortopedycznych. Jednak leczenie dorosłych również bardzo się poprawiło, zwłaszcza od 2014 roku, od kiedy mogą również leczyć się profilaktyczne. - Nie ma obecnie barier w dostępie do profilaktyki. Każdy dorosły mający ciężką postać hemofilii, który ma wskazania, powinien mieć zaoferowane leczenie profilaktyczne. Leczenie funkcjonuje dobrze, choć niestety nie wszędzie, gdyż nadal są w Polsce miejsca, gdzie nie ma ośrodków leczenia dla dorosłych - mówi dr n. med. Joanna Zdziarska z Kliniki Hematologii Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie.

Powstanie ośrodków dla dorosłych jest jednym z najważniejszych celów Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2019-23. - W ośrodku chory powinien być pod kompleksową opieką, ważna jest monitorowanie leczenia, sprawdzanie, czy nie pojawił się inhibitor czynnika krzepnięcia - mówi dr hab. Paweł Łaguna. Chory powinien mieć też opiekę innych specjalistów: ortopedy, fizjoterapeuty, stomatologa, genetyka, psychologa, pielęgniarki czy pracownika socjalnego.

Który czynnik

Pod względem ilości czynników krzepnięcia Polska wyprzedza np. Norwegię, jednak ponad 95% to czynniki z osocza krwi, zaledwie kilka procent to nowocześniejsze czynniki rekombinowane (w Anglii, Szwecji, Słowenii, Irlandii, na Węgrzech: czynniki rekombinowane to ponad 90 proc. leków). - Z punktu widzenia skuteczności, czyli zapobiegania czy hamowania krwawieniom, nie ma różnicy: obydwa rodzaje czynników działają tak samo. Na pewno jednak chcielibyśmy w większym stopniu móc stosować rekombinowane czynniki krzepnięcia, które są nowocześniejsze, produkowane bez kontaktu ze składnikami ludzkiej krwi, czyli ich bezpieczeństwo wirusologiczne jest pełne - mówi dr hab. Paweł Łaguna.

W Polsce czynniki rekombinowane wciąż dostają tylko dzieci z nowo wykrytą hemofilią, które wcześniej nie były leczone (taki jest zapis programu profilaktycznego NFZ). Powodem jest różnica w cenie: rekombinowane wciąż są droższe od czynników z osocza, a w Polsce kupuje się je w ramach przetargów; wygrywa tańszy. - Leki rekombinowane są przyszłością leczenia hemofilii, chcielibyśmy móc je częściej stosować, podobnie jak nowe leki, które działają w inny sposób, gdyż nie są czynnikami krzepnięcia - dodaje dr Joanna Zdziarska.

Dobra organizacja

Leczenie profilaktyczne dzieci jest realizowane w ramach programu NFZ, natomiast leczenie krwawień dzieci i dorosłych oraz profilaktyka dorosłych - w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne finansowanego przez Ministerstwo Zdrowia. - Uważam, że te programy bardzo dobrze funkcjonują i nie trzeba nic zmieniać. Według mnie najważniejsze jest obecnie, żeby powstały ośrodki leczenia dla dorosłych. To problem numer jeden - mówi dr hab. Paweł Łaguna.

Zdaniem dr Joanny Zdziarskiej leczenie dorosłych w ramach Narodowego Programu finansowanego przez Ministerstwo Zdrowia jest dobrym rozwiązaniem. - Programy lekowe funkcjonujące w ramach NFZ nie przystają do charakteru hemofilii i skaz krwotocznych, gdyż te choroby są nieprzewidywalne: zapotrzebowanie na ilość czynnika krzepnięcia u każdego chorego jest indywidualna, zarówno jeśli chodzi o profilaktykę, jak o leczenie krwawień. W programie pediatrycznym NFZ dawki są ściśle określone, trudno je zmienić, dlatego dzieciom zdarzają się krwawienia. Rozwiązania, które przyjęliśmy w ramach Narodowego Programu Leczenia są dobre, trzeba tylko je realizować - przekonuje dr Joanna Zdziarska.

Prof. Marcin Czech, ekspert farmakoekonomiki, Politechnika Warszawska, Instytut Matki i Dziecka: Gdyby leki znalazły się w systemie refundacyjnym, komisja ekonomiczna ministerstwa mogłaby negocjować ceny i jeszcze bardziej je obniżyć niż udaje się to poprzez przetargi. Leki rekombinowane są bezpieczniejsze, niektóre mają przedłużone działanie, ich ceny teoretycznie są wyższe, gdybyśmy jednak mogli wejść w ścieżkę refundacyjną, moglibyśmy stosować instrumenty dzielenia ryzyka. Producenci, którzy deklarują dużą elastyczność cenową, mogliby obniżyć ceny. Obecnie w ramach przetargów nie mogą tego zrobić, gdyż cena jest widoczna, a producenci nie chcą jej ujawniać w innych krajach.
Jeśli po zmianie procedury okazałoby się, że nie obniżymy cen i nie da to możliwości zakupu większej ilości czynników, to nadal będzie można ogłosić przetarg. Komisja ekonomiczna nie zgodzi się na podwyżkę cen leków. Jestem przekonany, że za tę samą ilość pieniędzy, kupimy leki taniej albo kupimy ich więcej. Chcemy, by chorzy mieli więcej czynników, w tym więcej rekombinowanych, chcemy lepiej dobierać dawki, żeby dzieci były jeszcze lepiej zabezpieczone przed krwawieniami.

Bogdan Gajewski, Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię: W Polsce mamy bardzo dobry dostęp do czynników krzepnięcia. Stało się to dzięki hurtowym przetargom, w których ceny czynników krzepnięcia są jednymi najniższych na świecie. Jak pokazują dane europejskiej organizacji chorych na hemofilię system przetargów jest sprawniejszy niż negocjacje cenowe z firmami.

Niedawno rozmawiałem z prof. Albertem Farrugią z University of Western Australia, ekspertem zajmującym się leczeniem chorych na hemofilię. Ze zdumieniem przyjął ceny ostatniego przetargu na czynniki rekombinowane w Polsce: wydały mu się szokująco niskie. Nie chcemy przeniesienia leczenia do NFZ, bo jeśli leki znajdą się w osobnych programach lekowych, spowoduje to brak konkurencji i zawyży ceny. Stoi to w sprzeczności z dobrem pacjentów i budżetu państwa. Dzielenie chorych na małe grupy spowoduje wzrost cen kupowanych leków i może stanowić przykład niegospodarnego zarządzania finansami publicznymi. Takie rozwiązanie podważyłoby spójny i dobrze działający system leczenia chorych na hemofilię w Polsce, który spowodował radykalne obniżenie ceny leków dla chorych na hemofilię. Program profilaktyczny NFZ okresowo przeżywa zatory płatnicze spowodowane złą kondycją szpitali w Polsce. Brak silnej konkurencji w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię może spowodować niewystarczające ilości leków do ratowania życia i zdrowia chorych.

Okładka tygodnika Do Rzeczy: 50/2019
Artykuł został opublikowany w 50/2019 wydaniu tygodnika „Do Rzeczy”
Zamów w prenumeracie lub w wersji elektronicznej:
/ kpi

Czytaj także

 0

Czytaj także