ZdrowiePotrzebne będzie inne podejście

Potrzebne będzie inne podejście

Jiří Smejkal
Jiří Smejkal
Dodano
Z Jiřím Smejkalem, prezesem Shire Polska rozmawia Katarzyna Pinkosz.

KATARZYNA PINKOSZ: Choroby rzadkie nie są tak rzadkim problemem jak to się wydaje. Ile osób w Polsce na nie cierpi?

JIŘÍ SMEJKAL: Obecnie rozróżnia się ok. 7 tys. chorób rzadkich i ultrarzadkich, spośród których 80 proc. ma podłoże genetyczne. Cierpi na nie ok. 350 mln osób na świecie. Jeśli cała ta grupa pacjentów mieszkałaby w jednym państwie, byłby to trzeci najludniejszy kraj świata. Choroby rzadkie nie są zatem tak rzadkie, jak nam się wydaje. Co więcej – te statystyki nie uwzględniają ogromnej liczby matek, ojców, przyjaciół i krewnych osób borykających się z problemami zdrowotnymi oraz poszukujących właściwego rozpoznania choroby. 50 proc. chorób rzadkich pojawia się w dzieciństwie. Według Komisji Europejskiej choroby rzadkie dotykają 6–8 proc. ludności, co oznacza, że w Polsce może chorować na nie ok. 2 mln osób.

Do niedawna w przypadku zdecydowanej większości chorób rzadkich brakowało możliwości leczenia. Czy to się zmienia?

Obserwujemy niespotykany dotąd postęp w medycynie w tym zakresie. W niesłychanym tempie opracowywane są kolejne przełomowe terapie leczące najpoważniejsze schorzenia, w tym choroby rzadkie, w których firma Shire się specjalizuje. Nowe metody pomagają leczyć choroby i ratować życie pacjentów przy jednoczesnym obniżeniu kosztów ponoszonych przez system opieki zdrowotnej. Niestety, w przypadku wielu chorób nadal brakuje skutecznych terapii – dotychczas znaleziono metody leczenia dla zaledwie 5–7 proc. z 7 tys. rodzajów chorób rzadkich. Ponadto ostęp pacjentów do tych innowacyjnych rozwiązań jest w wielu krajach, również w Polsce, bardzo ograniczony.

Co można zrobić, by leki na choroby rzadkie były bardziej dostępne dla pacjentów?

Mimo że firmy farmaceutyczne inwestują znaczne kwoty w prace nad lekami sierocymi, dostęp do nich jest ograniczony przez podejście do oceny technologii medycznych (health technology assessment – HTA), wypracowane z myślą o większych grupach pacjentów. Standardowe procedury HTA nie uwzględniają wartości innowacyjnych terapii lekami sierocymi, rzadkości schorzenia, uciążliwości choroby dla pacjenta i społeczeństwa. Nierzadko zamyka to pacjentom dostęp do leków sierocych, które mogą uratować im życie. Prawdziwą wartość leków sierocych można byłoby ocenić, zastępując konwencjonalne metody HTA innymi, bardziej oddającymi holistyczną koncepcję wartości oraz odzwierciedlającymi potrzeby pacjentów.

Jak wyglądają możliwości leczenia chorób rzadkich w Polsce w porównaniu z innymi państwami?

Istnieją tysiące chorób, na które choruje zaledwie kilkaset osób na świecie. Z tego powodu wiedza na temat tych chorób jest ograniczona nawet w środowisku lekarzy specjalistów, a pacjenci napotykają wyjątkowe trudności na etapie rozpoznania i leczenia. Aby zapewnić pacjentom cierpiącym na choroby rzadkie dostęp do leczenia i świadczeń zdrowotnych na równi z pacjentami cierpiącymi na często spotykane choroby, Unia Europejska podjęła wiele inicjatyw. Rada UE zaleca poszczególnym państwom opracowanie narodowych strategii leczenia chorób rzadkich. W Polsce trwają prace nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich, który już wkrótce powinien być gotowy. Potrzebujemy szerszego, systematycznego podejścia do problemów pacjentów cierpiących na choroby rzadkie, które zapewni im skuteczniejszą i wszechstronną opiekę.

Niekiedy roczny koszt leczenia wynosi nawet kilkaset tysięcy złotych. Dlaczego leki na choroby rzadkie bywają tak drogie?

Shire prowadzi odpowiedzialną politykę cenową, która odzwierciedla wartość produktów i pomaga zapewnić pacjentom dostęp do leków, a jednocześnie pozwala na dalsze inwestowanie w badania nad innowacyjnymi terapiami dla pacjentów cierpiących na choroby rzadkie. Koszty prac badawczo-rozwojowych nad lekami sierocymi są wysokie, a pacjentów jest niewielu. Dlatego leki sieroce zawsze będą droższe niż te stosowane w leczeniu chorób, które występują często. Firmy farmaceutyczne muszą też reinwestować w prace badawczo-rozwojowe, aby móc opracowywać nowe innowacyjne leki i zapewnić pacjentom szybki dostęp do najnowszych skutecznych terapii, które w wielu przypadkach umożliwiają pacjentom pracę, samodzielne utrzymanie, założenie rodziny i produktywne życie. Jako branża musimy postarać się jeszcze lepiej pokazać wartość naszych leków.

Pacjenci często latami czekają nawet na samą diagnozę…

Rozpoznanie choroby rzadkiej to poważne wyzwanie. Wiedza i edukacja medyczna w połączeniu z ułatwionym dostępem do badań genetycznych to warunki szybkiego zdiagnozowania pacjenta na etapie, gdy choroba nie zdążyła się jeszcze rozwinąć, a rokowanie jest znacznie lepsze. Niestety, powszechny brak wiedzy o chorobach rzadkich oznacza, że często pozostają one nierozpoznane lub są błędnie rozpoznawane. Pacjenci w USA i Wielkiej Brytanii czekają na właściwą diagnozę średnio pięć–siedem lat, w Polsce w niektórych przypadkach nawet dłużej. Ostatnio dowiedzieliśmy się o polskim pacjencie cierpiącym na chorobę Fabry’ego, który diagnozę otrzymał po 15 latach! Tego rodzaju opóźnienie często prowadzi do długotrwałej niepewności i stosowania niewłaściwych metod leczenia. Ponieważ tak wielu pacjentów nie ma dostępu do leczenia, badamy metody diagnostyczne skierowane do tej grupy pacjentów na wczesnym etapie badań klinicznych, aby ułatwić drogę do diagnozy.

Które z terapii opracowanych przez Shire można uznać za prawdziwy przełom?

Firma Shire opracowuje i rejestruje leki na choroby rzadkie, w których przypadku nie ma w tej chwili alternatywnych metod leczenia. Jako przykład można wymienić lek na zespół Huntera czy ostatnio zespół krótkiego jelita.

Czy firma działa w Polsce w innych obszarach niż leczenie, np. w zakresie inwestycji lub współpracy z pacjentami?

W Polsce nie tylko dostarczamy leki pacjentom cierpiącym na choroby rzadkie i zagrażające życiu, takie jak hemofilia, pierwotne niedobory odporności (PNO), wieloogniskowa neuropatia ruchowa, zespół Huntera, choroba Gauchera, dziedziczny obrzęk naczynioruchowy, choroba Fabry’ego. Wspieramy również pacjentów i ich rodziny w ramach programów, które pomagają zwiększać świadomość chorób rzadkich. Organizujemy także specjalnie dobrane, spersonalizowane programy, które pomagają w odpowiednim leczeniu choroby i poprawiają jego skuteczność. Organizujemy np. dostawę leków dla pacjentów cierpiących na hemofilię bezpośrednio do domu. Poszczególne ośrodki leczenia hemofilii mogą korzystać z pomocy Shire w zakresie opieki pielęgniarskiej. Podejmujemy się również stworzenia narzędzia ułatwiającego komunikację między lekarzem a pacjentem, które zwiększyłoby skuteczność leczenia poprzez opracowanie metod monitorowania stanu pacjentów. Tak jak to jest w leczeniu hemofilii, gdzie elektroniczny dziennik pacjenta można udostępnić przez Internet lekarzowi, który otrzymuje natychmiastowy dostęp do informacji o przebiegu leczenia i dawkowaniu leków. Zapewnia to pełną zgodność postępowania z zaleceniami lekarza prowadzącego.

Czy firma prowadzi badania nad nowymi terapiami w chorobach rzadkich?

Innowacje są niezbędnym elementem sprawnego procesu opracowywania leków. Dążymy do przygotowania nowych leków dla pacjentów w wybranych obszarach terapeutycznych. Prowadzimy w tej chwili ok. 40 programów badań klinicznych. Planujemy wprowadzić aż 20 nowych produktów w ciągu najbliższych trzech lat. W Polsce mamy zamiar zwiększyć liczbę dostępnych leków dla pacjentów cierpiących na choroby rzadkie i do 2020 r. zarejestrować ok. 10 produktów.

/ Źródło: DoRzeczy.pl
/ mga
 0

Czytaj także