Hematoonkologia 2019: to leczenie się opłaca

Nowotworom krwi nie można zapobiec. Pojawiają się niezależnie tego, co jemy, czy jesteśmy aktywni fizycznie, czy palimy papierosy. Choroba od początku jest uogólniona, komórki nowotworowe krążą we krwi, są w całym organizmie. A jednak to właśnie w leczeniu nowotworów krwi widać w ostatnich latach największy postęp.

Leki ukierunkowane

Pojawiają się coraz lepsze terapie - to już nie jest klasyczna chemioterapia, tylko coraz częściej leki celowane, nakierowane na komórki nowotworowe albo tak zmieniające układ immunologiczny, by skutecznie pojął walkę z nowotworem. – Hematoonkologia bardzo się zmienia, leczenie jest dużo bardziej efektywne, powoduje przedłużenie życia często o wiele lat. Choroby stają się przewlekłe, można z nimi żyć wiele lat – potwierdza prof. Krzysztof Giannopolous, kierujący Oddziałem Hematologicznym Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej.

Bywa, że zastosowanie nowoczesnych leków wręcz powoduje, że choroba nie powraca. Tak jest u części pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową, u których efekty są tak spektakularne, że można zaprzestać leczenia. To jednak unikalny nowotwór, gdyż wywołuje go jedna główna zmiana genetyczna. Inne choroby onkohematologiczne, jak ostra białaczka szpikowa czy szpiczak plazmocytowy, są spowodowane co najmniej przez kilka nakładających się zmian genetycznych. – W szpiczaku zmienność genetyczna jest najczęstsza spośród wszystkich nowotworów, dlatego stale pojawia się oporność na wcześniejsze linie leczenia. Chorym potrzebny jest więc dostęp do wielu terapii, które mają różne mechanizmy działania – przekonuje prof. Giannopolous.

10 lat temu, kiedy nowoczesne leki w tej chorobie dopiero zaczynały się pojawiać, średnia długość życia pacjenta po diagnozie wynosiła 3,5 roku. Dziś jest to już 7-10 lat, a w Stanach i krajach zachodniej Europy nawet 10-15 lat. – Sześć nowych leków zostało zarejestrowanych w latach 2014-16, każdy z nich daje dodatkową wartość w postaci wielu miesięcy życia, co przekłada się na kolejne lata. Tylko jeden jest dostępny w Polsce, pozostałe nie, liczę, że to się zmieni. Dwa są już zaawansowane w procesie refundacyjnym – dodaje prof. Giannopolous.

Jednym z nich jest daratumumab, który działa na dwa sposoby: łączy się z cząsteczką CD 38 występującą na powierzchni komórek szpiczaka, co prowadzi do ich zniszczenia, oraz zmienia układ odpornościowy, by skuteczniej walczył z nowotworem. Najprawdopodobniej właśnie to podwójne działanie jest kluczem do sukcesu. Schematy z tym lekiem zostały zarejestrowane jako przełomowe w leczeniu nawrotowego i opornego szpiczaka; lek refundują już 22 kraje UE i EFTA, w tym Rumunia, Węgry, Czechy, Słowacja. Druga terapia to karflizomib – nowoczesny lek polecany szczególnie pacjentom kwalifikującym się do przeszczepienia szpiku. – Te terapie mogą uratować życie kilkuset chorym rocznie, dla których nie ma obecnie dostępnych innych opcji terapeutycznych – ocenia dr n. med. Jakub Gierczyński, MBA - ekspert systemu ochrony zdrowia.

Ich zastosowanie może wydłużyć życie o miesiące, a nawet o lata. To efekty dużo większe niż w przypadku wielu terapii w onkologii.

Cena życia

– Kiedyś mieliśmy tańsze leki, ale o ograniczonej skuteczności. Teraz wiele nowych terapii kontroluje chorobę, nie wraca ona przez miesiące, a nawet lata, trzeba jednak stosować nowoczesne leki przewlekle i są one droższe. To wyzwanie dla systemu ochrony zdrowia – przyznaje prof. Giannopolous.

Na drugiej szali wagi jest to, że chorzy żyją, pracują, są aktywni, płacą podatki. Farmakoekonomiści zwracają uwagę na to, że choroba też kosztuje. – Szpiczak dotyka coraz więcejchorych w wieku produkcyjnym, trzeba patrzeć na jego leczenie jako inwestycję w przedłużanie życia chorego, również w aspekcie utrzymania jego produktywności. Według obliczeń Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego nowotwory krwi generowały w 2016 r. ok. 600 mln zł kosztów pośrednich. Części z nich można uniknąć dzięki poprawie dostępu do terapii o udowodnionej skuteczności – dodaje dr Gierczyński. – Pamiętajmy, że płacimy za bezcenną rzecz, czyli życie – przypomina prof. Giannopolous.