KATARZYNA PINKOSZ: Jeszcze do niedawna rdzeniowy zanik mięśni (SMA) był opisywany jako bardzo ciężka, postępująca choroba, która w typie 1, najczęściej występującym, prowadziła już w pierwszym roku życia dziecka do ciężkiej niepełnosprawności, konieczności podłączenia pod respirator lub nawet do zgonu. Dziś dzieci z SMA, którym wcześnie podano leczenie, rozwijają się tak jak zdrowe, a leczenie SMA w Polsce jest wręcz pokazywane za wzór. To prawda, że jesteśmy wzorem dla innych krajów?
PROF. ANNA KOSTERA-PRUSZCZYK: Rzeczywiście, Polska jest jednym z liderów w Europie i na świecie pod względem diagnostyki i leczenia SMA. Jeśli chodzi o leczenie, to wszystko zaczęło się od decyzji o refundacji pierwszego leku, który został zarejestrowany w tym wskazaniu (nusinersenu), co stało się ponad dwa lata temu. W programie, który jest realizowany z ogromnym zaangażowaniem przez prawie 30 ośrodków, leczących zarówno dzieci, jak i dorosłych, jest obecnie leczonych ok. 700 chorych, w różnym wieku. Najmłodsze dziecko w Polsce zaczęło otrzymywać lek w pierwszej dobie życia, a mamy również pod opieką osoby w wieku 50–60 lat. Widzimy skuteczność leczenia, to jest najważniejsze.
Dalsze rozpowszechnianie artykułu tylko za zgodą wydawcy tygodnika Do Rzeczy.
Regulamin i warunki licencjonowania materiałów prasowych.