Prof. Czauderna: Niekomercyjne badania kliniczne, a w przyszłości Nobel dla polskiej medycyny

Czym docelowo będzie Agencja Badań Medycznych?

Chciałbym, żeby kiedyś – dzięki wspieraniu polskich nauk medycznych przez Agencję – pojawiła się polska nagroda Nobla w medycynie. Jednak to oczywiście daleko idące marzenie, nie można oczekiwać, że tak się stanie w ciągu 1-2 czy nawet 5 lat. To wymaga wielu lat pracy, jednak obejmując stanowisko szefa ABM pomyślałem, że może uda się stworzyć na tyle silną markę polskich nauk medycznych, że kiedyś będziemy mieli nie tylko laureatów nagrody Nobla w literaturze, ale także w medycynie.

Co musi się wydarzyć, żeby tak się stało? Za słabo finansujemy badania pomysły naukowe nie są aż tak odkrywcze, czy brakuje silnej marki polskiej medycyny?

W Polsce działają bardzo dobre zespoły, które liczą się w światowej nauce, np. w kardiologii, onkologii, czy genetyce. Na pewno potrzebna jest budowa silnych zespołów badawczych i ich finansowanie, ale i konsekwencja w prowadzeniu badań. Od rozpoczęcia badań podstawowych, ich sukcesu, do powstania nowych technologii, które przeobrażą medycynę, mija kilkanaście lat. W Polsce brakuje usystematyzowanej ścieżki, która prowadziłaby od badań podstawowych, poprzez wypracowanie technologii medycznych i przetestowanie ich w ramach badań klinicznych do zastosowania w praktyce klinicznej. Organizacja takiej ścieżki powinna opierać się na współpracy wielu instytucji, jak Narodowe Centrum Nauki, Narodowe Centrum Badań i Rozwoju, Agencja Badań Medycznych, czy Państwowy Fundusz Rozwoju. Bardzo bym się cieszył, gdyby taką „ścieżkę” udało się zorganizować.

To jednak plan na dalszą przyszłość. Najbliższa to cel, dla którego Agencja została powołana, czyli wsparcie badań klinicznych, przede wszystkim niekomercyjnych.

Niekomercyjne badania kliniczne, to znaczy?

Komercyjne badania kliniczne są wykonywane z inicjatywy firm farmaceutycznych. Mają na celu potwierdzenie bezpieczeństwa i skuteczności leku wynalezionego przez firmę, uzyskanie danych, by możnabyło go zarejestrować i wprowadzić do leczenia. Z punktu widzenia firmy to inwestycja: ponoszone są duże koszty, które zwrócą się dzięki sprzedaży leków - a stopa zwrotu może być wysoka, np. Viagra przyniosła jej producentowi, czyli firmie Pfizer, dziesiątki miliardów USD zysków.

Badania niekomercyjne są prowadzone z inicjatywy badaczy; organizatorem może być szpital, uczelnia medyczna. Mają na celu poszerzenie wiedzy, poprawę metod leczenia, wybór optymalnej metody dzięki porównaniu nowej terapii z uznawaną za standard. Oczywiście, zawsze jest pewien element ryzyka, nie zawsze „nowe” jest lepsze, dlatego każde badanie może być przerwane, jeśli okaże się, że nie przynosi korzyści. Zwykle jednak, gdy badanie kliniczne się rozpoczyna, to przekonanie, że ma ono sens, jest oparte na wcześniejszych analizach, badaniach na zwierzętach czy liniach komórkowych.

Do tej pory ponad 95 proc. badań klinicznych w Polsce to były badania komercyjne. Tak trudno było o sfinansowanie badań niekomercyjnychBrakowało mechanizmu finansowania. Bardzo dobrze to rozumiem, gdyż moja działalność naukowa to głównie onkologia dziecięca, a niemal cała europejska onkologia dziecięca oparta jest na niekomercyjnych badaniach klinicznych. Nie mogliśmy ich otwierać w Polsce z braku możliwości finansowania. W praktyce oznacza to, że polskie dzieci chore na raka nie mogły być leczone tak, jak ich rówieśnicy w Europie, nie miały dostępu do najnowszych metod leczenia, gdyż można je było zastosować tylko w badaniach klinicznych. Praktycznie nie można było na nie uzyskać finansowania ani z NCR, ani z NCBiR. Właśnie dlatego Agencja Badań Medycznych jest tak bardzo potrzebna. Od wielu lat byłem zaangażowany w działania – zarówno w Polsce jak w Europie – na rzecz tworzenia nowych regulacji prawnych, które ułatwiłyby prowadzenie niekomercyjnych badań klinicznych.

Czy może pan podać przykłady badań, które mogłyby być wykonane w onkologii dziecięcej, a nie udało się to przez brak finansowania?

Przykładem są guzy wątroby u dzieci. Najskuteczniejszym lekiem w tym przypadku jest cytostatyk (cisplatyna), który niestety powoduje nawet u 40-50 proc. dzieci, zwłaszcza tych najmłodszych, trwałe uszkodzenie słuchu. W ramach badania przetestowano możliwość zastosowania leku, który będzie chronił słuch. Faktycznie okazało się, że dzięki temu częstość uszkodzenia słuchu była dwukrotnie mniejsza, a nie zaszkodziło to skuteczności leczenia przeciwnowotworowego.

Dzieci w Polsce nie mogły być tak leczone?

Nie, niestety nie udało się w Polsce otworzyć tego badania.

Obecnie można już w ten sposób leczyć?

Niestety nie, ponieważ lek nie został jeszcze formalnie zarejestrowany w tym wskazaniu. To znaczy: jest możliwe stosowanie go w ramach procedury, tzw. compassionate use (za zgodą komisji bioetycznej firma zgadza się dostarczać lek nieodpłatnie, pod warunkiem otrzymywania informacji na temat jego działania). Jest to jednak dość skomplikowana procedura.

Czyli nawet dobry wynik niekomercyjnego badania klinicznego nie przekłada się na leczenie?

Pozytywny wynik badania może stać się dopiero podstawą wniosku składanego w USA do FDA (Food and Drug Administration), a w Europie do EMA (European Medicines Agency), w celu uzyskania rejestracji. Gdy to się uda, trzeba czekać na decyzję o refundacji danego leku. W związku z tym, nawet kilkanaście lat trwa oczekiwanie, by lek poddany został badaniom klinicznym i znalazł się w powszechnym stosowaniu. Właśnie dlatego badania kliniczne są tak atrakcyjne, i chcemy, by liczba przeprowadzanych badań w Polsce znacznie wzrosła. Udział w badaniu pozwala dużo wcześniej skorzystać z możliwości leczenia, które staną się powszechnie dostępne niekiedy dopiero za kilka czy nawet kilkanaście lat.

ABM już ogłosiła pierwszy konkurs na niekomercyjne badania kliniczne. Jak duże jest zainteresowanie?

Na ten moment trudno to jeszcze ocenić. Konkurs trwa do 29 listopada, a z własnego doświadczenia wiem, że wnioski wpływają głównie w ostatnich dniach. Zainteresowane badaczy i uczelni wydaje się być jednak bardzo duże.. Można zgłaszać badania kliniczne prowadzone wyłącznie w Polsce lub równocześnie w ośrodkach międzynarodowych. Konkurs dotyczy nowego zastosowania leków w pediatrii, neonatologii, onkologii, neurologii, hematologii, radioterapii, kardiologii. W przyszłym roku planujemy też konkursy dotyczące technologii nielekowych.

Często podkreśla Pan, że polski system ochrony zdrowia wymaga zmian - takie były wnioski z debat „Wspólnie dla zdrowia”, w których Pan aktywnie uczestniczył. Czy ABM w tym pomoże?

Od Ministerstwa Zdrowia zależy, na ile będzie chciało wykorzystać ABM. Być może w przyszłości Agencja mogłaby stać się pewnego rodzaju zapleczem think-tankowym, które umożliwi opracowywanie nowych rozwiązań i ich testowanie w ramach badań naukowych. Mogą one dotyczyć również nowych rozwiązań organizacyjnych, finansowych czy telemedycznych.

Czyli rola ABM to na razie postawienie na niekomercyjne badania kliniczne, a w przyszłości: sprawdzanie nowych rozwiązań w ochronie zdrowia, budowanie marki polskiej medycyny i medyczny Nobel dla Polski?

Jak wspomniałem, medyczny Nobel dla naukowców z Polski to moje marzenie. Nawet gdy stanie się to za 20 lat, a ABM się do tego przyczyni, to spełnimy swoje zadanie bardzo dobrze. Chciałbym, żeby jednym z zadań ABM było podążanie za tym, w jakim kierunku idzie nauka światowa, a w jakim polskie zespoły badawcze. Nie chodzi tylko o Nobla, ale też o udostępnianie nowych technologii pacjentom – w czym powinna pomóc ABM. Mamy w Polsce dwie dziedziny w onkologii, które się nie rozwinęły. Pierwsza to immunoterapia (w tym terapia zmodyfikowanymi limfocytami T, czyli tzw. CAR-T cells) w nowotworach: nie mamy wielu grup badawczych, które nad tym pracują. Druga idea to onkologia precyzyjna, czyli zastosowanie terapii celowanych w wyselekcjonowanych na podstawie badań molekularnych grupach pacjentów, u których stwierdzono nieprawidłowości w komórkach nowotworowych w obrębie tzw. szlaków sygnałowych. Pozwala to na użycie kolejnych leków blokujących ww. nieprawidłowe szlaki. Są to wszystko rewolucje na miarę wprowadzenia niegdyś chemioterapii. Dzięki nim nowotwory stają się w pewnym sensie chorobami przewlekłymi.

Pierwsze kliniki, które będą mogły w Polsce stosować metodę leczenia limfocytami CAR-T, wkrótce otrzymają akredytację…

Tak, jednak nastąpi to dzięki technologiom oferowanym przez firmy farmaceutyczne, a tymczasem większość dużych krajów stworzyła laboratoria, które opracowują własne linie CAR-T cells. Leczenie jednego pacjenta oferowane przez firmę to koszt rzędu nawet pół miliona USD, a jeśli CAR-T cells są stworzone we własnych laboratoriach – koszty są nawetdziesięć razy niższe. Ponadto ta terapia – bardzo skuteczna w niektórych beznadziejnych stanach nowotworowych – powoduje wiele skutków ubocznych, dlatego niezbędne są osoby i ośrodki, które potrafią prowadzić takie leczenie. ABM mogłaby się przyczynić do wystymulowania rozwoju tych dziedzin w Polsce, np. poprzez niekomercyjne badania kliniczne. To ważne nie tylko z punku widzenia badań naukowych, ale przede wszystkim z punktu widzenia szans dla pacjentów.

Kieruje pan kliniką chirurgii dziecięcej, brał pan udział w wypracowywaniu kierunków zmian w polskiej ochronie zdrowia, w pracach nad regulacjami dotyczącymi badań klinicznych na poziomie europejskim, a niedawno został pan prezesem ABM. Nie boi się pan nowych wyzwań?

Moje życie jest pełne nowych wyzwań, lubię je podejmować. Faktycznie, kierowanie Agencją Badań Medycznych na wczesnym etapie jej tworzenia to wyzwanie.

Prof. Piotr Czauderna, kierownik Kliniki Chirurgii i Urologii Dzieci i Młodzieży Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, koordynator Sekcji Opieki Zdrowotnej w Narodowej Radzie Rozwoju przy Prezydencie RP, Prezes Agencji Badań Medycznych