Chorzy potrzebują leków dzisiaj

Katarzyna Pinkosz: Dlaczego szpiczak jest chorobą tak trudną do zdiagnozowania?

Prof. Iwona Hus: Szpiczak rozwija się latami, przez długi czas u większości chorych może nie dawać w ogóle żadnych objawów. Często wykrywany jest przypadkowo, na podstawie badań krwi, w których stwierdza się np. bardzo wysoki wynik OB – powyżej 100. Lekarz rodzinny powinien wziąć pod uwagę, że może to być szpiczak, i skierować pacjenta do hematologa. Niestety, to badanie dzisiaj zlecane jest zbyt rzadko, często sam pacjent musi prosić o jego wykonanie. Jest to jeden z powodów późnego rozpoznania nowotworu, często już w zaawansowanym stadium.

Chorzy opowiadają, że wiele miesięcy błąkali się od lekarza do lekarza i żaden nie potrafił postawić właściwej diagnozy.

Dlatego że objawy są niespecyficzne. Choroba kostna, która jest jednym z najważniejszych powikłań szpiczaka, często jest zlokalizowana w kręgosłupie krzyżowo-lędźwiowym. Również tu najczęściej zlokalizowane są objawy choroby zwyrodnieniowej, która występuje znacznie częściej. Pacjenta boli w tzw. krzyżu, idzie do lekarza, ten zaleca leki przeciwbólowe, rehabilitację. Tak może długo wyglądać leczenie. Dopiero gdy nie przynosi poprawy, lekarz zleca wykonanie zdjęcia rentgenowskiego. Gdy widać na nim bardzo duży ubytek kostny, pada podejrzenie szpiczaka. Innym objawem szpiczaka jest niewydolność nerek. Ona też może rozwijać się długi czas, zanim dojdzie do takiego stopnia uszkodzenia czynności nerek, że przestają pracować. Gdyby pacjent wcześniej miał wykonane oznaczenie stężenia kreatyniny we krwi, szpiczak mógłby być zdiagnozowany wcześniej. Niestety, zdarza się, że szpiczak zostaje zdiagnozowany, gdy dojdzie do niewydolności nerek i konieczne są dializy.

Na jakie objawy powinno się zwrócić uwagę?

Na uciążliwe bóle kości, kręgosłupa, żeber – jeżeli trwają długo, są silne, konieczne jest przyjmowanie leków przeciwbólowych, to zawsze trzeba zrobić zdjęcie RTG. Kolejnym niepokojącym objawem są nawracające infekcje. Szpiczak rozwija się z plazmocytów (komórek układu odpornościowego). Dochodzi do ich niekontrolowanego rozrostu, w wyniku czego prawidłowe komórki krwiotwórcze w szpiku zostają wyparte przez nowotworowo zmienione plazmocyty. Zmniejsza się liczba prawidłowych białych krwinek, dlatego pojawiają się zaburzenia odporności i częste infekcje. Jednak wiele osób często ma infekcje, ale nie z powodu szpiczaka. Innym objawem jest niedokrwistość – jednak również nie każdy, kto ma niedokrwistość, choruje na szpiczaka.

Szpiczak to trzeci pod względem częstości występowania nowotwór krwi. Taką diagnozę słyszy co roku 1,5–1,8 tys. osób w Polsce. Chorują głównie osoby starsze, po 65. roku życia.

Młoda osoba też może zachorować?

Tak. Są osoby, które zachorowały nawet ok. 30. roku życia, ale to są sytuacje bardzo rzadkie.

Nowotwory krwi to choroby niezawinione. Czy stylem życia można zapobiec zachorowaniu na szpiczaka?

Nie. To nie jest taki nowotwór jak rak płuca, gdzie można powiedzieć, że jeśli nie będziemy palić papierosów, to zmniejszymy ryzyko zachorowania. Nie ma również takich badań skriningowych jak w raku piersi czy szyjki macicy, by wcześnie go wykryć.

Jakie szanse ma dziś osoba, u której szpiczak zostanie zdiagnozowany?

W nowotworach litych, takich jak rak piersi czy prostaty, jest szansa, że gdy wcześnie usuniemy zmianę, to chory zostanie wyleczony. W przypadku nowotworów krwi tak nie jest, choroba jest od razu uogólniona. Szpiczak na dziś pozostaje nieuleczalny. Można jednak za pomocą nowoczesnych terapii istotnie wydłużyć czas przeżycia.

Znam wielu chorych, którzy żyją już kilka, a nawet kilkanaście lat od diagnozy…

Do niedawna diagnoza oznaczała, że choremu pozostało ok. trzech lat życia. Obecnie pacjent ma szansę średnio na ponad siedem lat życia – od rozpoczęcia leczenia. Jeżeli choroba zostanie rozpoznana w stadium bezobjawowym, to jeszcze dłużej. Jednak to tylko statystyka, mamy pacjentów, którzy żyją znacznie dłużej. Wiele zależy od typu choroby. Obecnie jednak nawet chorzy z „gorszym” typem rokowniczym żyją dłużej. Nawet osoby starsze, które nie mogą być poddane agresywnemu leczeniu.

Szpiczak powoli staje się więc chorobą przewlekłą?

Tak, już teraz możemy powiedzieć, że szpiczak jest chorobą przewlekłą. Warto wspomnieć, że nowe metody leczenia są lepiej tolerowane przez pacjentów niż tradycyjna chemioterapia. U starszych osób nie możemy zastosować wysokodawkowanej chemioterapii chociażby dlatego, że organizm starszego człowieka nie będzie w stanie znieść działań niepożądanych. Nowe terapie, takie jak leki immunomodulujące, inhibitory proteasomu czy w ostatnim czasie wprowadzone do leczenia szpiczaka przeciwciała monoklonalne, są na ogół dobrze tolerowane. Niestety, w Polsce nie ma dostępu do leków najnowszej generacji.

Chorzy w Polsce mają szansę być leczeni zgodnie ze światowymi standardami?

Jeśli chodzi o pierwszą linię leczenia, to polscy chorzy są dobrze leczeni. Problem zaczyna się, gdy choroba powraca, a to, niestety, stanie się wcześniej czy później. Leczenie opornej, nawrotowej postaci szpiczaka jest trudniejsze niż leczenie w pierwszej linii. W Polsce mamy dostęp tylko do tzw. nowych leków pierwszej generacji, czyli takich, które zostały zarejestrowane na początku lat dwutysięcznych. Nie ma natomiast dostępu do leków, które zostały zarejestrowane później i powinny być u chorych zastosowane. Leczenie w drugiej linii (czyli po pierwszej wznowie) nie jest już optymalne, ale najtrudniejsza jest sytuacja w przypadku chorych, którzy wymagają leczenia w trzeciej linii i kolejnych. Nie możemy w Polsce leczyć żadnymi z najnowszych leków, które są zalecane w trzeciej linii, czyli po drugiej wznowie.

W szpiczaku zawsze dochodzi do wznowy?

Tak. W pewnym momencie nowotwór przełamuje działanie leków. Od 2013 r. w Europie zostało zarejestrowanych sześć nowych cząsteczek, w Polsce nie mamy dostępu do żadnej z nich. Co gorsza, w miarę upływu lat leczenie w Polsce zamiast przybliżać się do międzynarodowych wytycznych, coraz bardziej się od nich oddala. Jednym z leków nowej generacji jest pomalidomid, lek immunomodulujący, czyli zmieniający układ odpornościowy poprzez wpływ na limfocyty. Jest skuteczny u chorych, którzy wcześniej otrzymali leczenie bortezomibem i lenalidomidem (oba leki są dostępne w Polsce). To lek doustny, co ważne dla pacjentów, ponieważ mogą go przyjmować w domu, nie muszą przyjeżdżać do szpitala na wlewy dożylne. Spośród leków zarejestrowanych w ostatnich latach jest on najbardziej zaawansowany w Polsce w procesie refundacyjnym. Niestety, nic z tego na razie nie wynika dla pacjentów.

Innym bardzo potrzebnym lekiem, skutecznym w opornej/nawrotowej chorobie jest inhibitor proteasomu drugiej generacji – karfilzomib. Zupełnie nową grupą leków od niedawna stosowanych w leczeniu szpiczaka są przeciwciała monoklonalne, takie jak daratumumab i elotuzumab. Wyniki leczenia nimi są bardzo dobre. Najlepsze rezultaty daje leczenie skojarzone, np. daratumumabu z lenalidomidem i deksametazonem.

Dla pacjentów to nadzieja, że tak dużo się dzieje w leczeniu szpiczaka?

Tak, rzeczywiście, dużo się dzieje. Tyle że te nowe leki nie są dla pacjentów w Polsce dostępne. Czy pacjenta to pocieszy, że lek stanie się dostępny za rok czy za pięć lat? Problem jest tu i teraz. Chory potrzebuje leku dzisiaj. Nie pocieszy go to, że będzie dostępny za rok

Roman Sadżuga,
prezes Polskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Szpiczaka

Nie poddajemy się

Szpiczaka zdiagnozowano u mnie 17 lat temu. Kilka miesięcy miałem problemy z uchem, brałem antybiotyki, ale nic nie pomagało. W pewnym momencie ból był nie do zniesienia, nie słyszałem już na to ucho. Znalazłem się w szpitalu. W kilka dni zostałem wyleczony, jednak pani doktor stwierdziła, że nie wypuści mnie ze szpitala, zanim nie zdiagnozuje, dlaczego OB wynosi u mnie aż 147. Zrobiła mi wszystkie badania, pobrała też szpik. Okazało się, że mam szpiczaka. Kilka dni potem moja 11-letnia córka pokazała mi w encyklopedii notkę o szpiczaku. Dwa zdania: nowotwór złośliwy krwi, przeżywalność: trzy–cztery lata. Miałem 38 lat. Nie dopuściłem do siebie myśli, że mogło mi zostać tak mało życia. Mówiłem sobie: „Nie dam się, muszę doczekać, aż obie córki skończą studia”. Jesienią 2001 r. mój stan bardzo się pogorszył. Było kiepsko. W 2002 r. dostałem talidomid. Jestem ewenementem w skali światowej, bo ten lek nadal u mnie działa, nie powodując prawie żadnych poważniejszych efektów ubocznych. Normalnie funkcjonuję, często zapominam, że jestem chory.

Od 13 lat prowadzę stowarzyszenie pomocy chorym na szpiczaka. Staramy się edukować pacjentów, pokazywać im, że z chorobą można żyć wiele lat. Gdy nowo zdiagnozowana osoba widzi, że inni żyją 5, 10, 15 lat, zaczyna wierzyć, że będzie dobrze. Walczymy też o to, by nowe terapie wchodziły w Polsce do leczenia. Z tym nie jest dobrze, od 2011 r. nie został zrefundowany żaden nowy lek do walki z tym nowotworem. Pojawiła się nadzieja dla pacjentów z nawrotowym szpiczakiem, ponieważ w zaawansowanym procesie refundacyjnym jest pomalidomid – czekamy na decyzję ministra zdrowia. Mam nadzieję, że niedługo będziemy leczeni tak jak pacjenci w większości krajów europejskich, również o podobnym PKB do naszego. Wierzę, że lada moment pomalidomid pozwoli uratować wielu z nas. Jest kolejne światełko w tunelu: karfilzomib i daratumumab, które są w procesie refundacyjnym.

Nie poddajemy się.

Artykuł powstał w ramach kampanii edukacyjnej „Wczesna diagnostyka szpiczaka plazmocytowego”, prowadzonej przez Polską Grupę Szpiczakową i Polskie Konsorcjum Szpiczakowe, której partnerem jest firma Celgene sp. z o.o. Więcej informacji na temat kampanii na stronach: www.zdiagnozuj-szpiczaka.pl/ oraz www.hematoonkologia.pl.