Zwykle o polskiej ochronie zdrowia mówi się w kontekście braku pieniędzy, lekarzy, pielęgniarek. Warto jednak zauważyć, że mimo tych braków w wielu dziedzinach polska medycyna to poziom światowy. A w ostatnim roku miała też sukcesy, które warto docenić.
Przebudzenie
Prof. Mirosław Ząbek, kierujący Interwencyjnym Centrum Neuroterapii Mazowieckiego Szpitala Bródnowskiego, pokazuje filmy z dziećmi poddanymi terapii. Przed zabiegiem nie ma z nimi kontaktu, nie potrafią chodzić, mówić, siedzieć, nie reagują na polecenia, nie uśmiechają się. Po terapii widać jakby to były zupełnie inne dzieci: zaczynają trzymać głowę, siadać, spełniają polecenia, uśmiechają się. Ten „cud” stał się możliwy dzięki współpracy prof. Mirosława Ząbka z prof. Krzysztofem Bankiewiczem, neurologiem i neurochirurgiem, który od wielu lat prowadzi w Stanach innowacyjne badania nad terapią genową.
Dzieci z filmów prof. Ząbka chorują na rzadką chorobę genetyczną: zespół niedoboru dekarboksylazy aminokwasów aromatycznych (AADC). Na świecie rozpoznano ok. 200 chorych, w Polsce – zaledwie dwoje, jednak może być ich więcej, tylko niezdiagnozowanych (wszystkie dzieci mające podobne objawy mają zwykle stawianą diagnozę mózgowego porażenia dziecięcego). AADC to ciężka choroba: z powodu braku genu nie ma enzymu niezbędnego do wytworzenia dwóch podstawowych neuroprzekaźników – dopaminy i serotoniny. Stąd objawy: dzieci mają obniżone napięcie mięśniowe, są niesamodzielne, często nie potrafią nawet połykać, mają napady padaczkowe. Najczęściej umierają w drugiej dekadzie życia.
Terapia genowa polega na przeniesieniu za pomocą wektorów wirusowych kopii brakującego genu, wyprodukowanego dzięki inżynierii genetycznej. Operacja jest wykonywana pod kontrolą rezonansu magnetycznego, dzięki czemu jest możliwe obserwowanie na bieżąco zarówno podania terapii, jak też tego, w jaki sposób rozprzestrzenia się ona w mózgu. To niezwykle ważne, ponieważ „lek” musi trafić precyzyjnie w odpowiednie miejsce w mózgu.
- Trudno uwierzyć, że takie „przebudzenie” może nastąpić dzięki jednej operacji i podaniu jeden raz terapii genowej. Wygląda, jakby te dzieci urodziły się na nowo. Zaczynają się ruszać, trzymać głowę, przekręcać się, siadać, reagują na polecenia, uśmiechają się. Jeden z chłopców po operacji pierwszy raz zawołał mamę po imieniu. Dziewczynka z Hiszpanii zaczyna już chodzić – cieszy się prof. Ząbek.
Do ośrodka na Bródnie już dziś przyjeżdżają rodzice z dziećmi z całego świata. – Pierwszy raz można mówić o „turystyce medycznej” nie z Polski, tylko do Polski. Operacje relacjonują media z krajów, z których przyjeżdżają do nas dzieci. Piszą, że „drugi raz urodziły się w Polsce” – mówi prof. Ząbek.
Jak na razie terapię dostają tylko dzieci z AADC, są jednak plany leczenia w podobny sposób innych schorzeń, np. choroby Huntingtona. W 2020 roku mają rozpocząć się duże badania kliniczne w chorobie Parkinsona (terapia genowa również została opracowana przez prof. Krzysztofa Bankiewicza). – Wydaje się, że będzie można cofnąć tę chorobę o 20-30 lat. Chcemy też w podobny sposób leczyć chorobę Alzheimera. Przyszłość leczenia to terapie genowe – dodaje prof. Ząbek.
Żywy lek w onkologii
Powoli zmienia się w Polsce organizacja leczenia onkologicznego: w dwóch województwach – dolnośląskim i świętokrzyskim – w 2018 r. trwał pilotaż krajowej sieci onkologicznej. Nowością jest m.in. utworzenie funkcji koordynatora leczenia, który ma doradzać pacjentowi, gdzie może się badać i leczyć. Sukcesem jest też to, że powstał projekt Narodowej Strategii Onkologicznej – takie strategie od wielu już lat mają takie kraje jak USA czy Francja. Wdrożenie NSO ma spowodować zmniejszenie zachorowalności na nowotwory (lepsza profilaktyka, wprowadzenie nowych szczepień m.in. przeciw wirusowi HPV), wcześniejsze ich wykrywanie oraz lepsze leczenie.
Sukcesem 2018 roku jest na pewno udostępnienie wielu nowych terapii (m.in. w raku piersi, płuca, hematoonkologii), dzięki czemu leczenie części nowotworów zbliżyło się do średniej europejskiej. Cieszy też fakt, że trzy pierwsze ośrodki w Polsce (w Poznaniu, Gliwicach i Wrocławiu) otrzymały akredytację uprawiającą do wykonywania zabiegów podawania komórek CAR-T. Pierwszy pacjent w Polsce miał już tę terapię podaną, dla dwóch kolejnych szykowane są zmienione genetycznie limfocyty T.
Technologia CAR-T to obecnie nadzieja onkologii. – Z krwi pacjenta pobiera się komórki odpornościowe: limfocyty T. Następnie są one w odpowiednich warunkach przewożone do laboratorium, w którym dokonuje się ich przeprogramowania (w naszym przypadku jest to laboratorium w Kalifornii). Wprowadza się do nich gen, który umożliwia im rozpoznawanie komórek nowotworowych. Stymuluje się też je, by były jak najbardziej aktywne, agresywne i żeby się namnażały – tłumaczy prof. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Instytutu Onkologii w Gliwicach
Po ok. 3 tygodniach zmodyfikowane limfocyty T (komórki CAR-T) wracają do pacjenta. – Rozmrażamy je i podajemy dożylnie. Gdy napotkają komórki nowotworowe, rozpoznają je i niszczą. Ten proces najbardziej intensywnie zachodzi w pierwszych dniach, jednak trwa nawet kilka miesięcy, dlatego komórki CAR-T są nazywane „żywym lekiem” – mówi prof. Giebel.
CAR-T to spełnienie marzeń immunologów i onkologów, by nowotwory zwalczały nie tyle leki, ile nasz własny układ odpornościowy. – Komórki odpornościowe na co dzień nas skanują i usuwają zaczynające się tworzyć komórki nowotworowe. Czasem jednak ten proces zawodzi i nowotwór się rozwija. Wtedy komórek odpornościowych jest zbyt mało, żeby sobie z nim poradzić. Trzeba go zaprogramować i pobudzić, by podjął walkę – mówi prof. Giebel.
Jak na razie na świecie terapia CAR-T została zarejestrowana tylko w ostrej białaczce limfoblastycznej (u dzieci i młodych dorosłych) oraz w chłoniaku rozlanym z dużych komórek B. Dla pacjentów, którzy zaczęli je przyjmować, nie było już innych opcji leczenia, tymczasem po podaniu CAR-T u ok. 40 proc. z nich dochodzi do całkowitego wyleczenia choroby. W wielu krajach toczą się badania zmierzające do doskonalenia tej technologii i zastosowania w innych chorobach onkologicznych. Zdaniem ekspertów, w przyszłości jest możliwe opracowanie również w Polsce nowych terapii CAR-T, dzięki czemu byłyby tańsze niż obecnie oferowane. Wspomóc te badania mogłaby Agencja Badań Medycznych. – Mamy kompetencje, by tę technologię opracować, jednak nie stanie się to wcześniej niż za 5-6 lat. Na dziś pozostaje nam bazować na terapiach firm oraz brać udział w badaniach klinicznych – mówi prof. Giebel.
Serce: wyjęte, wyleczone, włożone
Polska kardiologia interwencyjna i kardiochirurgia już od wielu lat jest na poziomie światowym. W interwencyjnym leczeniu zawałów serca przodujemy w Europie. – Jeśli chodzi o kardiochirurgię, to nie ma takiego zabiegu, którego nie potrafilibyśmy w Polsce wykonać – mówi prof. Michał Zembala, kierownik i koordynator Oddziału Kardiochirurgii w Śląskim Centrum Chorób Serca w Zabrzu.
Jedną z takich wyjątkowych operacji była wykonana w listopadzie 2018 r. Uniwersyteckim Szpitalu Klinicznym we Wrocławiu autotransplantacja serca. 31-letni pacjent miał bardzo rzadki guz serca. Wypełnił on już w całości lewy przedsionek serca, uniemożliwiał odpływ krwi z lewego płuca, co powodowało, że pacjent miał trudności ze złapaniem oddechu. Zgłosił się na SOR (Szpitalny Oddział Ratunkowy) z objawami krwioplucia i braku sił; praktycznie nie mógł już chodzić. – Lewe płuco już u niego właściwie nie pracowało. Groziła mu śmierć z powodu zatrzymania akcji serca nawet w ciągu najbliższej doby – mówił dr Roman Przybylski, kardiochirurg z Centrum Chorób Serca w Uniwersyteckim Szpitalu Klinicznym, którego zespół przeprowadzał operację.
Nie można było wykonać transplantacji serca, gdyż po niej pacjent musiałby do końca życia przyjmować leki immunosupresyjne, zapobiegające odrzutowi. A to mogłoby spowodować, że choroba nowotworowa wróci. Dlatego zdecydowano się na wycięcie serca, usunięcie guza, rekonstrukcję przedsionka i ponowne wszczepienie „naprawionego” serca. Poza organizmem serce było około godziny, a pacjent przeżył zabieg bardzo dobrze.
Eksperci podkreślają, że żeby te sukcesy nie zostały zmarnowane, pacjenci po takich operacjach muszą być pod równie dobrą opieką.
Dalsze rozpowszechnianie artykułu tylko za zgodą wydawcy tygodnika Do Rzeczy.
Regulamin i warunki licencjonowania materiałów prasowych.