To „nadzieja dla chorych bez nadziei”, „żywy lek” – tak najczęściej mówi się o komórkach CAR-T. Leczenie polega na podawaniu pacjentowi jego własnych limfocytów T, ale tak zmodyfikowanych genetycznie, by zabijały komórki białaczki. – To bardzo inteligentna technologia lekowa, daje szansę na wyleczenie grupie chorych, która nie ma już żadnych szans przy zastosowaniu konwencjonalnego leczenia – mówił prof. Tomasz Szczepański, kierownik Katedry i Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii Dziecięcej Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach.
Wyleczyć osoby bez szans
Nowotwory u dzieci to choroba rzadka: rocznie w Polsce jest ok. 1200 nowych zachorowań. Najczęstszy nowotwór – ostrą białaczkę limfoblastyczną – rozpoznaje się u ok. 200-250 dzieci do 18. roku życia w Polsce. – Właściwie powinniśmy mówić „ostre białaczki limfoblastyczne”, bo nie ma dwóch takich samych białaczek, każda ma inne podłoże genetyczne i inną podatność na leczenie – tłumaczył prof. Szczepański. Ok. 80 proc. dzieci udaje się wyleczyć dzięki zastosowaniu chemioterapii, ewentualnie z przeszczepieniem szpiku. U pozostałych 20 proc. choroba jednak nawraca i jest oporna na wszystkie terapie. – Szansą są nowe opcje leczenia, m.in. przeciwciała monoklonalne, ale też technologia CAR-T, która w 2013 roku została określona największym osiągnięciem naukowym. Wygenerowani „super zabójcy”, bo tak można określić komórki CAR-T, są w stanie zmienić losy chorych, którzy nie mieli już szans – podkreślał prof. Szczepański.
Z krwi chorego izoluje się limfocyty T, a następnie przeprogramowuje genetycznie w laboratorium w taki sposób, by łączyły się z komórkami nowotworowymi i je unieszkodliwiały. Komórki CAR-T są podawane tylko jeden raz, ale utrzymują się we krwi pacjenta i nadal zwalczają komórki nowotworowe. Technologia CAR-T jest jak na razie zarejestrowane na świecie w leczeniu dwóch chorób: ostrej białaczki limfoblastycznej oraz jednego z typów chłoniaków, jednak trwają prace nad kolejnymi terapiami w innych nowotworach. W Polsce do tej pory kilka osób otrzymało tę terapię, w tym jedno dziecko. – Z radością przyjęliśmy wiadomość, że w szpiku chłopca nie ma komórek białaczki. Efekt jest imponujący. To terapia, która może osobom skazanym na śmierć, dać wyleczenie – mówił prof. Szczepański.
Czekając na polską technologię
Leczenie komórkami CAR-T to na dziś koszt ok 1,5 mln zł. Jak do tej pory nie jest w Polsce refundowane. Dotychczasowe podania były albo sponsorowane przez firmy farmaceutyczne, albo – jak w przypadku 11-letniego Olka – odbyły się dzięki zbiorkom pieniędzy. Niedawno Agencja Badań Medycznych ogłosiła grant na „polskie komórki CAR-T”. – Cieszymy się, że Polska jest w szeregu tych krajów, gdzie będzie możliwość stworzenia naszej własnej technologii, jednak od zaprojektowania do badania klinicznego i zarejestrowania może minąć kilka lat. Tak długo nie mogą czekać osoby, które chorują już dziś – podkreślał prof. Szczepański. Zapewniał, że lekarze będą się starać jak najszybciej zdefiniować i zidentyfikować grupę pacjentów, których rokowanie jest niekorzystne, a komórki CAR-T mogą być jedyną szansą.
Wiceminister Maciej Miłkowski: To super innowacyjna terapia; mam nadzieję, że dojdziemy do porozumienia z firmami. Będziemy próbować znaleźć takie rozwiązanie, by wszyscy byli usatysfakcjonowani. Terapia dotyczy nie tylko dzieci, ale też dorosłych; takiego leczenia potrzebowałoby ok. 100 osób rocznie w Polsce. Skuteczność jest zdecydowanie wyższa od alternatywnej terapii. To inne leczenie niż tabletkowe, musi być przygotowywane indywidualnie dla każdego pacjenta. Mam nadzieję, że od przyszłego roku uda się terapię sfinansować dla wszystkich pacjentów, którzy odnieśliby największą korzyść.