Katarzyna Pinkosz: Firma Janssen kojarzy się dziś przede wszystkim ze szczepionką przeciw COVID-19 Johnson & Johnson oraz z nowymi lekami na nowotwory hematologiczne. To nie są jednak jedyne obszary działalności firmy. Jakie są te najważniejsze?
Tomasz Skrzypczak: Janssen jest częścią firmy Johnson & Johnson. Obecnie faktycznie w szerszej społeczności jesteśmy kojarzeni ze szczepionką przeciw COVID-19, jednak eksperci kliniczni od kilkudziesięciu lat prowadzą pacjentów przy wykorzystaniu naszych terapii. Gdy rozpoczęła się epidemia COVID-19, byliśmy niedługo po wprowadzeniu szczepionki przeciw wirusowi ebola, stosowanej głównie w Afryce. Ta technologia pozwoliła nam szybko odpowiedzieć na wyzwanie pandemii COVID-19 i przygotować szczepionkę przeciw SARS-CoV-2.
Jesteśmy aktywni w wielu obszarach terapeutycznych. Pierwszym, w którym nasza firma dokonała przełomowych odkryć, jest psychiatria – mamy już ponad 70-letnie doświadczenie w leczeniu schizofrenii. Inne kluczowe dla nas obszary to hematologia, onkologia, immunologia, neurologia, nadciśnienie płucne oraz właśnie choroby zakaźne.
Firma zaczynała od psychiatrii. I to właśnie w psychiatrii pojawia się bardzo oczekiwany lek, który może stanowić szansę dla osób z depresją lekooporną. Dlaczego szukaliście leku właśnie dla chorych z depresją lekooporną?
Podstawą jest epidemiologia: ok. 350 mln osób na świecie boryka się z różnymi typami depresji. To bardzo duża grupa, w porównaniu z innymi schorzeniami psychiatrycznymi; dla porównania: np. na schizofrenię choruje ok. 24 mln osób. Depresja wpływa bezpośrednio na funkcjonowanie pacjentów, którzy mogliby być aktywni zawodowo, społecznie. Około 30 proc. pacjentów nie odpowiada na leczenie, to znaczy prawidłowo zastosowane u nich dwie terapie lekami dobrze znanymi i przebadanymi nie dają rezultatu. Jest ogromna potrzeba zaopiekowania się tą grupą pacjentów, ponieważ większość z nich nie jest w stanie optymalnie funkcjonować, a część będzie usiłowała popełnić samobójstwo.
Druga kwestia to zaplecze, które posiadamy: wiedza i doświadczenie w obszarze psychiatrii budowane od ponad 70 lat.
Na czym polega innowacyjność nowego leku, esketaminy? Dlaczego może pomóc pacjentom, którym nie pomogło dotychczasowe leczenie?
Przede wszystkim mówimy o niezaspokojonej dotychczas potrzebie medycznej, bo eksperci kliniczni od lat oczekiwali terapii, która wesprze pacjentów w walce z chorobą. Donosowa forma podania nie była dotychczas stosowana w psychiatrii.
Psychiatrzy bardzo oczekują nowego leku, również ze względu na nową formę podania…
Wiele innowacji firmy Janssen dotyczy nie tylko nowej substancji czynnej, lecz także formy podania, która wiąże się z innowacyjną technologią. Dobrym przykładem było leczenie schizofrenii. Leki w formie iniekcji początkowo były podawane raz na dwa tygodnie, kolejnym przełomem było stosowanie terapii raz na miesiąc, a jeszcze kolejnym – raz na trzy miesiące. W psychiatrii celem wielu naszych innowacji jest nie tylko usprawnienie samej substancji czynnej, lecz także nowa forma podania i możliwość wydłużenia czasu pomiędzy kolejnymi podaniami, co wpływa na lepszą współpracę lekarza z pacjentem i większą skłonność pacjentów do leczenia, co z kolei pozwala na długotrwałą remisję.
Tu innowacją jest donosowa forma podawania, która do tej pory zwykle kojarzona była np. z alergią...
Tak, w przypadku naszego leku na depresję lekooporną istotne jest podawanie donosowe, z odpowiednim czasem uwalniania. Początkowo lek podaje się częściej, następnie podawanie jest rzadsze, kiedy efekt terapeutyczny zaczyna się utrzymywać. Częstotliwość podawania ustalić musi lekarz.
Myślę, że warto przy okazji tego leku wspomnieć o tym, co w Polsce dzieje się w obszarze psychiatrii. Jednym z elementów Narodowego Programu Ochrony Zdrowia Psychicznego są centra opieki psychiatrycznej. Jest to pójście w stronę opieki ambulatoryjnej. To ogromna zmiana w systemie leczenia psychiatrycznego w Polsce, który przez wiele dekad opierał się głównie na hospitalizacjach. Jednak w przypadku depresji większość pacjentów nie musi być hospitalizowana. Naszą nową terapię można więc uznać za swego rodzaju odpowiedź, zgodną z kierunkiem, w jakim podążają systemy leczenia krajów wysoko rozwiniętych. Idziemy w kierunku leczenia dziennego, ambulatoryjnego, rzadziej hospitalizacji (jeśli nie jest to wymuszone sytuacją pacjentów). Lek będzie w stanie wpisać się w te potrzeby, pacjent nie musi być hospitalizowany.
Na jakim etapie jest proces udostępnienia leku dla pacjentów w Polsce?
Jesteśmy w trakcie procesu refundacyjnego, wniosek jest procedowany. Wierzymy, że w najbliższych miesiącach zostanie rozpatrzony pozytywnie, ponieważ będzie to jedyna nowoczesna opcja terapeutyczna, jeśli chodzi o pacjentów z depresją lekooporną.
U jak wielu pacjentów lek jest w stanie przełamać oporność choroby?
Mówimy o pacjentach z depresją lekooporną, którzy w czasie jednego epizodu depresji otrzymali dwie różne terapie w należycie długim czasie, z odpowiednim dawkowaniem leków, i nie były one u nich skuteczne. Dla każdego z tych pacjentów rozpoczęcie terapii nowym lekiem będzie szansą na uzyskanie wyczekiwanego efektu. Indywidualna odpowiedź pacjenta na leczenie będzie jednak możliwa do zaobserwowania dopiero po przeprowadzeniu pełnej terapii i jest uzależniona od wielu czynników, jak choćby psychoterapia prowadzona równolegle. Warto jednak o tę szansę zawalczyć, gdyż każda poprawa stanu zdrowia pacjenta z depresją daje szansę na możliwość wdrożenia kolejnych działań, jak choćby wspomniana psychoterapia, które kompleksowo poprowadzą pacjenta w stronę uzyskania poprawy i powrotu do aktywnego życia.
Depresja lekooporna jest ogromnym problemem, co pokazują dane: ok. 50 proc. długoterminowych zwolnień z pracy jest związanych z zaburzeniami neuropsychiatrycznymi, a statystyki WHO pokazują, że największą grupą są właśnie pacjenci z depresją. Dlatego potencjalna pomoc dużej grupie pacjentów z depresją powinna pozytywnie wpłynąć nie tylko na ich życie prywatne i zawodowe, lecz także na zmniejszenie tzw. kosztów społecznych, gdyż te osoby będą w stanie wracać do aktywnego życia, do pracy. W leczeniu depresji zależy nam, żeby pacjent wrócił do optymalnego funkcjonowania. Pacjentom, u których dotychczasowe metody leczenia były nieskuteczne, często proponowano długotrwałą i kosztowną dla systemu opieki zdrowotnej terapię wymagającą hospitalizacji; nowy lek mógłby z powodzeniem zastąpić tego typu skomplikowane metody.
Podczas ostatniego kongresu IMPACT’22 po raz kolejny pojawiły się wątki dotyczące cyfryzacji i dostępu do danych. Czy gromadzone dane mogłyby pomóc w ocenie, czy dana terapia jest skuteczna? Byłoby to bardzo ważne w wielu schorzeniach, nie tylko depresji lekoopornej, lecz także np. w hematoonkologii, gdzie leczenie jest bardzo kosztowne.
W Polsce bardzo mocno przyspieszył proces cyfryzacji ochrony zdrowia, szczególnie w okresie pandemii. Bardzo dobrze funkcjonują takie systemy jak e-recepta, są już w niektórych chorobach rejestry medyczne, choć jeszcze niescentralizowane. W oparciu o cyfryzację działa program szczepień przeciw COVID-19. Ministerstwo Zdrowia i Centrum e-Zdrowia pracują, by scentralizować dane medyczne z placówek szpitalnych i stworzyć elektroniczne rekordy. Jeśli szpitale zostaną połączone w jeden system dostępu do danych o pacjentach, to zarządzany centralnie – co jest dużym wyzwaniem, gdyż szpitale nie należą do jednego organu – pozwoliłby na powstawanie rejestrów w kolejnych jednostkach chorobowych. Finalnym efektem mogłaby być realna umowa między płatnikiem a firmą dostarczającą lek na płacenie za efekt, gdyż można by było sprawdzić skuteczność leczenia. To ważne, gdyż terapie personalizowane są często postrzegane jako relatywnie drogie, zwłaszcza te, które podaje się raz, jak np. CAR-T w szpiczaku mnogim. Może jednak okazać się, że u pacjenta mamy remisję na większą część życia. Patrząc więc na koszt długofalowy, będzie on relatywnie niski, ponieważ pacjent będzie normalnie funkcjonował przez kolejne lata.
Dostęp do danych jest korzystny, gdyż Ministerstwo Zdrowia i NFZ mogłyby optymalizować koszty, czyli realnie płacić za tych pacjentów, którym leczenie pomaga. A z perspektywy firm innowacyjnych, które większość dochodów inwestują w wynajdowanie kolejnych leków, da to możliwość zastosowania u pacjentów bardzo celowanej medycyny. Nowych terapii przybywa: pierwszą jest CAR-T, która rozwija się w kolejnych jednostkach chorobowych. Jej udostępnienie pacjentom nie jest prostą decyzją, warto byłoby jednak pomyśleć o personalizacji i analizie efektów leczenia.
Tak więc rejestry medyczne to byłoby pewnego rodzaju „sprawdzam”? Pokazałyby efektywność terapii?
Tak. Ważne są rejestry, ale też zarządzanie nimi, dostęp do danych i ich analizowanie. Już dziś mamy bardzo wiele danych medycznych, musimy wiedzieć, jak je wykorzystać w sposób mądry i przynoszący wymierną korzyść dla pacjentów. Dobrze znana jest już koncepcja Value Based Healthcare, czyli płacenia za efekty. W teorii wydaje się to proste, jednak w praktyce nie jest łatwe, gdyż w każdej jednostce chorobowej są inne cele i musimy definiować, co jest pożądanym efektem.