KrajLeczenie szpiczaka przypomina układankę z leków

Leczenie szpiczaka przypomina układankę z leków

Czas na zmiany w hematoonkologii /Katarzyna Pinkosz
Czas na zmiany w hematoonkologii /Katarzyna Pinkosz / Źródło: hutterstock
Dodano
W skutecznym leczeniu szpiczaka konieczny jest dostęp do nowych leków - przekonuje dr Dominik Dytfeld, hematolog, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. Im więcej możliwości stosowania nowych leków, tym pacjent ma większe szanse życia.

Często o chorych na szpiczaka myślimy, że to osoby starsze. Tymczasem wiele osób zachorowało, mając 40 lat, a nawet mniej.

To prawda, że średni wiek zachorowania na szpiczaka to ok. 70 lat. Natomiast nie należy patrzeć na tę chorobę jako chorobę ludzi starszych i niedołężnych. Po pierwsze, w obecnych czasach 70-latek to często wcale nie jest „stary człowiek” - wiele osób w tym wieku jest aktywnych i czuje się dobrze. Po drugie choroba dotyka też młodych ludzi, aktywnych, w kwiecie wieku. Jeden z moich pacjentów w momencie rozpoznania szpiczaka miał 31 lat. Podczas swojego wesela podnosił żonę, doszło do złamania kręgosłupa i powikłań neurologicznych. W szpitalu usłyszał diagnozę: szpiczak plazmocytowy. Dziś ma 33 lata, choroba została u niego opanowana, wrócił do pracy, ma ujemną minimalną chorobę resztkową, wszystko jest super. To przede wszystkim zasługa nowych leków. Inny mój pacjent ma 36 lat, normalnie pracuje, jest aktywny, założył rodzinę, urodziło mu się dziecko. Jak widać, ta choroba w dużym odsetku dotyka osób młodych, którym nowoczesne leczenie zwyczajnie się należy, umożliwia normalne funkcjonowanie społeczne, zawodowe, rodzinne.

Ten pierwszy pacjent ma ujemną minimalną chorobę resztkową. Czy to znaczy, że szpiczak został u niego wyleczony?

Ten pacjent był leczony bardzo nowocześnie. W pierwszej linii otrzymał standardową terapię, którą są leczeni pacjenci w Polsce, potem bardzo szybko miał przeszczep szpiku. Następnie udało mu się dostać do badania klinicznego, które prowadzi Polskie Konsorcjum Szpiczakowe, w którym po przeszczepieniu szpiku stosujemy leki przeciwszpiczakowe (to nie jest normalna procedura). Ten pacjent był leczony karflizomibem, który w Polsce jeszcze nie jest refundowany, i lenalidomidem. Po kilku miesiącach terapii oceniliśmy minimalną chorobę resztkową – to bardzo dokładne badanie, nie jest jeszcze standardem w Polsce – i okazała się ujemna. Faktycznie on ma w tej chwili chorobę niewykrywalną: to znaczy nie ma w jego szpiku nawet 1 komórki szpiczakowej na milion. Przeszedł na leczenie podtrzymujące, mniej intensywne. Niestety, nie możemy jeszcze mówić o całkowitym wyleczeniu. Szpiczak jest chorobą, która powraca.

Wielu nowotworom można zapobiec, prowadząc zdrowy tryb życia; szpiczakowi nie. Co takiego dzieje się w organizmie, że rozwija się ta choroba?

Na skutek czynnika, którego nie znamy, dochodzi do pobudzenia jednego klonu plazmocytów (komórki powstałe w wyniku pobudzenia limfocytów B, zdolne do produkcji przeciwciał – przyp. red.), które zaczynają się w niekontrolowany sposób namnażać. Wypierają one ze szpiku prawidłowe komórki, powodując niedokrwistość i stopniowe niszczenie kości. Produkowane w nadmiarze białko monoklonalne zaczyna odkładać się w organizmie, prowadząc do uszkodzenia nerek, serca. Objawy są nietypowe: niedokrwistość, uszkodzenia kości, złamania, uszkodzenie nerek, serca.

Nowoczesne leki bardzo zmieniły sytuację chorych. 2018 rok był dobry dla chorych na szpiczaka w Polsce?

Na refundację w szpiczaku czekało sześć nowoczesnych leków biologicznych. Pacjenci uzyskali dostęp do jednego z nich – pomalidomidu. To dobra informacja dla części chorych. Szpiczak jest jednak chorobą niejednorodną, a w dodatku zmienną. Każdy lek stosowany u pacjenta, czy też każda kombinacja lekowa, wcześniej czy później przestanie działać, bo komórki szpiczakowe na niego się uodpornią. Dlatego im więcej możliwości stosowania różnych leków, tym pacjent będzie dłużej żył. To dobrze, że pomalidomid uzyskał refundację, jednak nie możemy go podać każdemu pacjentowi, a poza tym przestanie on po pewnym czasie działać. Dlatego nie można ogłosić spektakularnego sukcesu w 2018 r. Mam jednak nadzieję, że to był początek zmian.

Na co oczekiwałby pan w 2019 roku?

Mój przyjaciel i szef, prof. Andrzej Jakubowiak, który pracuje w University of Chicago i jest bardzo doświadczonym hematologiem zajmującym się szpiczakiem plazmocytowym, ma możliwość zastosowania wszystkich nowych leków, o których my czytamy lub mamy pewien ograniczony dostęp w badaniach klinicznych. On może dobierać leki do pacjenta. Jestem świadomy, że leki są drogie, że nie będę miał takiego komfortu jak hematolog pracujący w Stanach, ale chciałbym, żebyśmy chociaż trochę zbliżyli się do standardu, zalecanego przez międzynarodowe towarzystwa naukowe. Dwa nowoczesne leki są bardzo zaawansowane w procesie refundacyjnym w Polsce i na nie niecierpliwie czekamy.

Czym te nowe leki różnią się od tych, do których polscy pacjenci mają już dostęp?

Pierwszy z tych leków to karflizomib – nowy inhibitor proteasomu. U pacjentów, u których pierwsza linia leczenia z użyciem inhibitora prosteasomu pierwszej generacji, czyli bortezomibu, nie zadziałała, można zaproponować karflizomib z lenalidomidem, czyli lekiem modulującym. To bardzo nowoczesna terapia, zależy nam na tym, by pacjenta doprowadzić do takiego stanu, żeby był możliwy przeszczep autologiczny szpiku. Bardzo ważne jest to, że to krótka terapia, od 4-8 miesięcy. Dzięki niej większość chorych będzie mogła mieć zastosowaną transplantację szpiku.

Przeszczepienie szpiku daje szansę na długi okres bez choroby?

Tak, przeszczep pozwala na opanowanie choroby na okres 2-4 lat. Staramy się do niego doprowadzić u każdego chorego, u którego można bezpiecznie przeszczepić szpik. Dodatkowo w dużych badaniach kliniczne – Endeavor oraz Aspire – udowodniono, że stosowanie karflizomibu w różnych kombinacjach powoduje nie tylko wydłużenie czasu wolnego od choroby, ale też wydłużenie życia, w stosunku do stosowania standardowych terapii. Trudno sobie wyobrazić lepszy wynik końcowy badania klinicznego.

Drugim lekiem, na który bardzo czekamy w procesie refundacyjnym, jest daratumumab. To również nowoczesna terapia, lek z innej grupy, przeciwciało monoklonalne, bardzo inteligentny lek biologiczny, który zabija tylko komórki szpiczakowe, albo pomaga zabijać komórkę innym lekom przeciwszpiczakowym. To też lek, na który bardzo czekamy. Szpiczak jest chorobą niejednorodną, wieloliniową, stosuje się nie jedną czy dwie linie leczenia jak w większości nowotworów, ale nawet pięć, sześć, siedem linii terapii. I nie jest to leczenie paliatywne. Chorzy normalnie funkcjonują.

Wydaje się, że przy piątej, szóstej linii leczenia chorzy nie mają siły wstać…

Nie. Szpiczak jest chorobą inną niż wszystkie. Pacjent, który otrzymuje piątą, szóstą, czy siódmą linę leczenia, to niekoniecznie jest ktoś, kto leży w łóżku i cierpi, tylko często normalnie funkcjonuje, pracuje, a jeśli nie, to prowadzi aktywne życie społeczne – jest mężem, ojcem, dziadkiem, spotyka się z przyjaciółmi, jeździ na wakacje, na narty.

W szpiczaku potrzebujemy wiele leków, wielu linii. Jest to swego rodzaju układanka. Im więcej leków, tym lepiej. W różnych momentach życia pacjent będzie potrzebował innego leku. Dlatego często powtarzamy, żeby nie traktować sprawy refundacji leków na szpiczaka jako zamkniętą. Potrzebujemy leków, żeby trzymać pacjentów w dobrej formie, w dobrej aktywności. Szpiczaka na razie nie potrafimy wyleczyć, jednak gdy chory ma 65 lat w momencie rozpoznania, to różnymi terapiami jesteśmy w stanie dać mu 10, może 15 lat życia. To nie jest pesymistyczne rozwiązanie.

A co z szansami młodszych pacjentów, często trzydziestokilkuletnich?

Postęp w leczeniu szpiczaka jest spektakularny. W Stanach mówi się, że pacjenci ze świeżo rozpoznanym szpiczakiem będą żyć nawet 20 lat. Ten czas, który my teraz „kupujemy” dla chorego, daje szansę na rozwój jeszcze nowszych terapii. Uczymy się coraz bardziej tej choroby, mamy coraz nowsze technologie medyczne. Mam nadzieję, że będzie ich coraz więcej, że będziemy stosować je na wcześniejszych liniach, pojawią się nowe. Jestem przekonany, że będzie możliwe wyleczenie szpiczaka. Postęp jest ogromny, oby tylko polscy pacjenci mogli z niego korzystać.

Okładka tygodnika Do Rzeczy: 6/2019
Artykuł został opublikowany w 6/2019 wydaniu tygodnika „Do Rzeczy”
Zamów w prenumeracie lub w wersji elektronicznej:
/ Źródło: DoRzeczy.pl
/ kpi
 0

Czytaj także