Lek znaczy życie: chorzy na szpiczaka czekają na nowe terapie
  • Katarzyna PinkoszAutor:Katarzyna Pinkosz

Lek znaczy życie: chorzy na szpiczaka czekają na nowe terapie

Dodano: 2
Szpiczak plazmocytowy
Szpiczak plazmocytowy / Źródło: Adobe Stock
– Przed rokiem toczyły się procesy refundacyjne czterech leków na szpiczaka, obecnie już sześciu, niedługo może nawet ośmiu. Jeśli ich nie wprowadzimy, trudno będzie się nam porównywać pod względem standardu leczenia nie tylko do krajów zachodnich, ale też do Europy Wschodniej – mówi Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita, który sam choruje na szpiczaka.

Szpiczak to choroba, którą wciąż nawraca. Dlatego niezbędne są nowe terapie, które przełamują oporność komórek nowotworowych. Dzięki temu pacjenci mogą normalnie żyć, traktując swoją chorobę jako przewlekłą.

Wszystko zaczęło się od bólu pleców, który początkowo zrzucił na stres i styl życia. Po miesiącu fizjoterapii nie było jednak lepiej. Znajomy poradził, żeby zrobić rezonans magnetyczny. – Byłem pewny, że pokaże lekkie zmiany przeciążeniowe kręgosłupa. Gdy zobaczyłem wynik, aż mnie zamurowało: kilkanaście guzów, największy na biodrze: 12 cm na 8 cm. Byłem przerażony, ale trzeba działać, sprawdzić, co może być przyczyną. Najpierw podejrzewano raka kości – opowiada Witold Matuszyk. Dostał skierowanie do Centrum Onkologii, po badaniach okazało się, że to nie rak kości, tylko szpiczak. – Dla mnie to była dobra wiadomość, bo w skali nowotworów wydawał mi się „lżejszy”, uznałem, że to „połączenie białaczki z osteoporozą”, jednak z lepszą przeżywalnością niż w przypadku raku kości – opowiada.

W momencie diagnozy miał 44 lata. Choć szpiczak plazmocytowy to najczęściej choroba osób starszych, po 65.-70. roku życia, to jednak coraz częściej taka diagnoza jest stawiana także u osób młodszych. – W świadomości społecznej funkcjonuje mit, że chory na szpiczaka to starszy, schorowany człowiek, przykuty do wózka inwalidzkiego albo leżący w łóżku. Oczywiście, tacy pacjenci też są, jednak chorują też młodsi. Mój najmłodszy pacjent miał diagnozę postawioną w wieku 31 lat: w trakcie swojego wesela podniósł pannę młodą i… już się nie podniósł; okazało się, że kręgosłup był w strasznym stanie z powodu szpiczaka. Ten pacjent leczy się jednak z sukcesem już od 5 lat, jest pełen energii, zadań społecznych i zawodowych. Najmłodsza osoba w Polsce z diagnozą szpiczaka miała 19 lat, a na świecie: osiem – mówi prof. Dominik Dytfeld z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.

Witoldowi po diagnozie zaproponowano chemioterapię, radioterapię i przeszczepienie szpiku: takie leczenie zwykle proponuje się młodym osobom, które są w stanie znieść przeszczepienie. – Dowiedziałem się, że prognozy nie są złe, a w leczeniu szpiczaka w ostatnich latach dokonał się duży postęp, choć nie wszystkie z metod są w Polsce refundowane – opowiada.

Przeszczep szpiku miał roku temu, tuż przed rozpoczęciem pandemii. Potem zaproponowano mu kolejny przeszczep lub udział w badaniach klinicznych. Zdecydował się na badanie kliniczne: początkowo otrzymywał terapię trójlekową, składającą się z deksametazonu (steroidu) oraz dwóch nowoczesnych leków: karflizomibu i lenalidomidu. Po ośmiu cyklach terapii, ponieważ wyniki leczenia były dobre, otrzymuje sam lenalidomid.

– Pacjent uczestniczy w badaniu klinicznym Polskiego Centrum Szpiczakowego. W wielu krajach, m.in. w USA, pacjentom po przeszczepieniu szpiku podaje się leczenie podtrzymujące, żeby pogłębić i wydłużyć remisję; zwykle otrzymują lenalidomid. W tym badaniu klinicznym chcemy wykazać, że w terapii podtrzymującej bardziej efektywne jest zastosowanie schematu trójlekowego. U pacjentów, u których dzięki takiemu leczeniu doszło do całkowitej eliminacji choroby resztkowej (w szpiku nie ma nawet jednej komórki nowotworowej na milion), podajemy potem do 36 miesięcy lenalidomid. U pacjentów wysokiego ryzyka nadal stosujemy schemat trójlekowy – wyjaśnia prof. Dytfeld.

Przełomy w szpiczaku

Jeszcze kilkanaście lat temu rokowanie w szpiczaku było bardzo złe: chorzy po diagnozie przeżywali średnio 2-3 lata. Od kilku lat w leczeniu tej choroby dokonuje się jedna z największych medycznych rewolucji: dziś jest już dostępnych kilkanaście (!) nowoczesnych leków o innowacyjnym mechanizmie działania i wciąż pojawiają się kolejne. Im więcej dostępnych terapii, tym lepiej, gdyż szpiczak to choroba podstępna: poddaje się leczeniu, jest remisja (cofnięcie choroby), niestety komórki nowotworu po pewnym czasie „wymykają się” działaniu leku i wytwarzają mechanizmy oporności na dotychczasową terapię. Następuje nawrót choroby, konieczne jest zastosowanie nowej terapii, następuje remisja, znów kolejny nawrót choroby, następne leczenie... – Gdy chory jest w remisji, mam świadomość, że ona za pewien czas się skończy i powinienem podać kolejną linię leczenia, a potem następną. Niestety, trzeba liczyć się z tym, że szpiczak będzie nawracać. Dlatego im więcej mamy możliwości terapii i kojarzenia różnych leków, tym chory ma szansę na dłuższe życie – potwierdza prof. Dytfeld.

Witold prowadzi (niemal) normalne życie, jakby nie miał szpiczaka: intensywnie pracuje (jest menedżerem w branży deweloperskiej), ma rodzinę, 6-letniego syna. Czasem gra z nim w piłkę, jeździ na hulajnodze, choć z aktywnością fizyczną stara się nie przesadzać, by nadmiernie nie przeciążyć kręgosłupa i biodra. – Nie wstaję rano i nie myślę, że jestem chory, tylko zastanawiam się, co jest do załatwienia. Traktuję szpiczaka jak chorobę przewlekłą. Na oddziałach hematologicznych spotykałem pacjentów, którzy z jeździli na wózkach, a jednak po leczeniu większość stawała na nogi. Były ciężkie przypadki, ale większość osób z tego wychodziła, funkcjonują w miarę normalnie – opowiada. To też zasługa wyjątkowych lekarzy, szukających rozwiązań dla pacjentów.

Nowe układanki z leków

Na leczenie według światowych standardów, mogą jednak w Polsce liczyć tylko nieliczni pacjenci, w ramach badań klinicznych.

– Spośród kilkunastu najnowszych leków zarejestrowanych w leczeniu szpiczaka, w Polsce dostępne są tylko cztery, w dodatku w bardzo wąskich wskazaniach. Pod względem dostępności do nowoczesnego leczenia, plasujemy się na szarym końcu Europy – ocenia prof. Dytfeld. Problemem jest także to, że nawet leki, które teoretycznie są refundowane, pozostają dla większości pacjentów w Polsce niedostępne, przez bardzo wyśrubowane kryteria włączenia do programów lekowych oraz przez to, że wolno je stosować tylko w określonych połączeniach, a w innych nie. – Np. lenalidomid nie jest dostępny w pierwszej linii leczenia, karfilzomib musi być stosowany w mniejszej dawce w połączeniu z lenalidomidem, nie można go podać tylko z samym sterydem, a takiego leczenia potrzebowałoby wielu pacjentów, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia szpiku. Z kolei daratumumab mogę podać tylko z bortezomibem – wylicza prof. Dytleld i wymienia schematy, które powinny być jak najszybciej dostępne w Polsce: – Bardzo potrzebne jest wzmocnienie pierwszej linii leczenia, gdyż wtedy choroba najlepiej poddaje się leczeniu: to np. lenalidomid u starszych pacjentów, którzy nie są kwalifikowani do przeszczepu, daratumumab u pacjentów młodszych. Drugą potrzebą jest skuteczna terapia dla pacjentów opornych na lenalidomid: niezbędny byłby karflizomib z deksometazonem oraz pomalidomid z bortezomibem. Czekamy też na iksazomib dla chorych, którzy mają wysokie ryzyko szybkiego nawrotu choroby – mówi prof. Dytfeld.

Wydaje się, że nowych schematów i terapii jest wiele, jednak wynika to z natury choroby. – Tych wszystkich leków nie damy pacjentowi naraz, chcemy mieć do nich jak najlepszy dostęp, gdyż zwiększy to możliwości dostosowania terapii do chorego. Wiele osób, mimo tej ciężkiej choroby, dzięki nowoczesnym terapiom może wrócić do funkcji społecznych, zawodowych, rodzinnych. To ogromny sukces – mówi prof. Dytfled.

Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec: Przed rokiem toczyły się procesy refundacyjne czterech leków na szpiczaka, obecnie już sześciu, niedługo może nawet ośmiu. Jeśli ich nie wprowadzimy, trudno będzie się nam porównywać pod względem standardu leczenia nie tylko do krajów zachodnich, ale też do Europy Wschodniej, gdzie ta dostępność jest bardzo duża. Potrzebny jest m.in. lenalidomid w pierwszej linii, karfilzomib dla pacjentów nawrotowych i opornych, daratumumab w formie podskórnej, co w dobie pandemii ma ogromne znaczenie. Ostatnia refundacja leku na szpiczaka była w 2019 roku i dotyczyła leków karflizomib w schemacie trójlekowym KRd oraz daratumumabu w schemacie DVd. Jednak dostęp do tych terapii w programach lekowych jest ograniczony, np. w leku karflizomib w pierwszym roku refundacji skorzystało tylko ok. 90 pacjentów, gdyż jest on dostępny wyłącznie dla pacjentów jako terapia „pomostowa”, czyli u pacjentów kwalifikowanych do przeszczepienia szpiku, a powinien być dostępny także dla pacjentów, którzy się do niego nie kwalifikują, a są nawrotowi, oporni. Potrzebne są też leki doustne, jak iksazomib, lenalidomid, by pacjent mógł wziąć w domu lek i nie musiał na podanie leczenia przyjeżdżać do szpitala. Liczymy na to, że już na majowej liście refundacyjnej pojawią się pierwsze nowe schematy leczenia i terapie w szpiczaku.

Artykuł został opublikowany w 12/2021 wydaniu tygodnika Do Rzeczy.

-
 2
Czytaj także