Walczymy o zmiany

Katarzyna Pinkosz: Przez wiele lat hemofilia była źle leczona. Na jakie zmiany dziś najbardziej czekają chorzy?

Bogdan Gajewski: Wszystkich pacjentów z ciężką postacią hemofilii, którzy mają ciężki przebieg choroby, trzeba objąć leczeniem profilaktycznym. Wielu z nich stosuje zbyt małe dawki oraz wstrzykuje leki z nieprawidłową częstością, a to w konsekwencji powoduje uszkodzenia stawowe i zaniki mięśniowe.

Nie funkcjonują prawidłowo ośrodki leczenia. Hemofilia jest chorobą rzadką, jej powikłania wymagają opieki specjalistów z różnych dziedzin medycyny. Ośrodki powinny zapewniać chorym dostęp do pełnego zakresu diagnostyki i leczenia. Nie mogą istnieć tylko na papierze. Chorzy powinni w nich znaleźć realną pomoc. Kontakt telefoniczny z ośrodkiem powinien być możliwy przez całą dobę. Dziś w nagłych sytuacjach kontakt z lekarzem specjalistą jest utrudniony lub praktycznie niemożliwy. Odnosząc się do międzynarodowych wymagań certyfikacyjnych już sam brak możliwości kontaktu dyskwalifikuje takie miejsce jako ośrodka sprawującego opiekę nad chorymi na hemofilię. Od lat staramy się o procedury ratownictwa. W przypadku podejrzenia poważnego krwawienia lub urazu u chorego na hemofilię ratownik pogotowia lub lekarz izby przyjęć powinien kontaktować się z ośrodkiem leczenia hemofilii.

Chorzy potrzebują też dostaw domowych leków. Często są to całe pudła leków, których objętość przekracza pojemność małej szafy. Jeśli chory jest osobą niepełnosprawną, to ma ogromny problem z ich przywiezieniem. Zwłaszcza, gdy mieszka kilkadziesiąt kilometrów od szpitala. Oszczędza, stosuje mniejsze dawki leków, więc częściej ma wylewy.

Niedługo kończy się Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię. Powstanie nowy?

Powstaje, ale czy powstanie? Spotykamy się prawie od roku, prace bardzo się przeciągają. Program musi jeszcze trafić do AOTMiT i być przyjęty przed uchwaleniem budżetu na następny rok. Jeśli tak się nie stanie, może to oznaczać chaos w naszym leczeniu. Przez długi czas w pracach nie uczestniczyli odpowiedzialni za program urzędnicy Ministerstwa Zdrowia. A lekarze i pacjenci nie znają się na prawnych uwarunkowaniach tworzenia tego typu programów. Ostatnio na spotkaniu z posłami, które zorganizowaliśmy w Sejmie, wiceminister Marek Tombarkiewicz zapewnił, że Program powstanie. Dziękujemy za tę deklarację. Mamy nadzieję, że tak się stanie.

Przez wiele lat stowarzyszenie walczyło o dostęp do leków zgodny z zaleceniami światowymi…

Biorąc pod uwagę populację chorych na hemofilię i ilość czynników w krajach, w których sytuacja jest podobna jak w Polsce, to nadal ilość leków w naszym kraju jest za mała w stosunku do potrzeb, co powoduje, że chorzy nadal nie są optymalnie leczeni. A to powoduje niepełnosprawność.

Trzeba jednak powiedzieć, że leczenie hemofilii bardzo się zmienia, wchodzą nowe leki, o innym mechanizmie działania. Klasyczne leczenie polega na podawaniu czynników krzepnięcia. Niestety, nawet leczenie profilaktyczne nie chroni w 100 proc. przed krwawieniami, gdyż poziom czynnika w osoczu chorego dość szybko spada. W przypadku nowych terapii, które są obecnie wprowadzane do leczenia, aktywność leku długo utrzymuje się prawie na tym samym poziomie. A to oznacza znacznie lepszą ochronę przed krwawieniami. Na jakość życia chorych wpływa pozytywnie wydłużenie czasu działania nowych leków. Dotyczy to zarówno leków dla chorych na hemofilię A jak i hemofilię B.

Zapisy Narodowego Programu, który właśnie powstaje, uwzględnią możliwość stosowania nowych terapii?

Narodowy Program powinien organizować całość opieki nad chorymi na hemofilię. Konkurencja nowych leków stworzy szansę na spadek cen. Chorzy dobrze zaopatrzeni w leki przeciwkrwotoczne będą lepiej funkcjonowali i mieli mniej powikłań. Chcielibyśmy, by w ramach Programu było możliwe stosowanie nowych terapii i żeby był do nich dobry dostęp na terenie całej Polski. Należy jednak pamiętać o tym, że najnowsze leki działają inaczej niż klasyczne czynniki krzepnięcia, dlatego trzeba określić, jak będzie prowadzone leczenie w sytuacjach nagłych, gdy np. zdarzy się wypadek lub pacjent będzie wymagał operacji. Stosowanie nowych terapii powinno być prowadzone pod kontrolą wysoko wyspecjalizowanych ośrodków, by dostosować terapię do sytuacji pacjentów i uniknąć nieprzewidzianych działań ubocznych.

Pacjenci z inhibitorem mają poważnie uszkodzone stawy, często poruszają się na wózkach inwalidzkich lub o kulach. Wprowadzenie nowych terapii to dla nich też szansa na rehabilitację i usprawnienie, by mogli lepiej funkcjonować w życiu. Mamy nadzieję, że niektóre nowe leki będzie też można stosować u pacjentów z hemofilią niepowikłaną inhibitorem. Narodowy Program musi jednak organizować całość opieki nad chorymi na hemofilię: ośrodki, rehabilitację, dostawy domowe.