Pacjenci mogą żyć latami, pracować i wychowywać dzieci. Jednak w polskiej rzeczywistości ten medyczny cud zderza się z państwową biurokracją i polityką cięć budżetowych rządu Donalda Tuska. Mimo hucznych zapowiedzi Ministerstwa Zdrowia, kluczowe terapie wciąż nie trafiają na listy refundacyjne. Dla setek chorych w Polsce każda zwłoka urzędników oznacza cichy wyrok śmierci.
Corocznie Polskie Towarzystwo Hematologów i Transfuzjologów publikuje listę TOP10 Hemato. To zestawienie najbardziej potrzebnych leków wskazanych przez środowisko lekarskie. Tymczasem bilans polityki zdrowotnej rządu jest zatrważający: z tegorocznej listy refundacji doczekały się zaledwie nieliczne pozycje. Aż 6 z 10 ratujących życie leków wciąż czeka na decyzje finansowe resortu zdrowia.
– Myślę, że przede wszystkim trzeba spojrzeć na tę sytuację z perspektywy pacjenta. Za każdą pozycją na liście TOP10 HEMATO stoi konkretna potrzeba kliniczna, a często także człowiek, dla którego nowoczesne leczenie może oznaczać kolejne lata życia. Ta lista nie jest katalogiem życzeń, ale wskazaniem priorytetów przez środowisko hematologiczne, które dobrze zna potrzeby chorych i wie, gdzie nowe terapie mogą przynieść największą korzyść – mówi Dominik Romiński, prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie i lider Porozumienia Organizacji Pozarządowych onkoSojusz.
– Lista TOP10 HEMATO jest swego rodzaju kompasem wskazującym Ministerstwu Zdrowia najpilniejsze potrzeby terapeutyczne z perspektywy lekarzy (…) Z tegorocznej listy udało się dotychczas zrealizować w pełni jeden priorytet (...). To ważne sukcesy, ale nadal pozostaje wiele niezaspokojonych potrzeb – przyznaje prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.
Ostatnia deska ratunku
Jednym z rażących przykładów tej opieszałości jest sprawa nowoczesnej terapii dla pacjentów z nawrotową lub oporną przewlekłą białaczką limfocytową (PBL) oraz chłoniakiem z komórek płaszcza (MCL).
Komórki nowotworowe mogą z czasem rozwijać oporność na stosowane leczenie. Standardowo stosowane kowalencyjne inhibitory BTK wiążą się z kinazą Brutona (BTK) w konkretnym miejscu białka. Gdy pojawiają się mutacje, zwłaszcza w pozycji C481, skuteczność tych leków może się zmniejszać. Nowa terapia działa inaczej. Jest pierwszym niekowalencyjnym inhibitorem BTK, który nie wymaga wiązania z tym miejscem i zachowuje aktywność także u wielu pacjentów z mutacjami związanymi z opornością na wcześniejsze inhibitory BTK.
– Jednym z pilnych priorytetów jest zapewnienie dostępu do pirtobrutynibu (...) Lek ten stanowi istotną opcję terapeutyczną dla pacjentów, u których wcześniejsze leczenie inhibitorami BTK przestało być skuteczne lub nie może być kontynuowane. (…) Musimy bowiem myśleć nie tylko o tym, jak skutecznie rozpocząć terapię, ale również o tym, co zaproponujemy pacjentowi w przypadku nawrotu choroby – wyłuszcza prof. Giannopoulos.
W podobnym tonie wypowiadają się organizacje pozarządowe i ich liderzy.
– Pacjenci i lekarze powinni wiedzieć, że najważniejsze potrzeby będą konsekwentnie adresowane, a dostęp do leczenia nie będzie zależał wyłącznie od tego, w którym momencie zapadnie decyzja administracyjna. Wczesna i skuteczna terapia to przecież nie tylko szansa na dłuższe życie, ale również możliwość ograniczenia powikłań, hospitalizacji i kosztów związanych z postępem choroby – punktuje Dominik Romiński, odnosząc się do konieczności zapewnienia swobodnego dostępu do innowacyjnych terapii, takich jak np. pirtobrutynib.
Wyniki badań klinicznych nie pozostawiają złudzeń. W przypadku białaczki PBL wspomniany lek dał odpowiedź aż u 73% chorych, gwarantując średnio 20 miesięcy pełnej kontroli nad chorobą. Co najważniejsze: u pacjentów, u których zawiodły już wszystkie refundowane w Polsce metody (w tym wenetoklaks), przyniósł 70% skutecznych odpowiedzi. Dla tych ludzi w polskim systemie nie ma dziś żadnej innej alternatywy.
Równie przełomowe są dane dotyczące MCL. Nowa terapia dała odpowiedź u 58% pacjentów i zapewniła blisko 22 miesiące kontroli nad nowotworem. Bez niej ci ludzie umierają średnio w ciągu niecałych 3 miesięcy. Co więcej, lek ma postać zwykłych tabletek. Pacjent przyjmuje go ambulatoryjnie i nie musi leżeć w szpitalu.
„Ta terapia przełamuje oporność na wcześniejsze linie leczenia, która jest charakterystyczna dla nowotworów krwi. Pacjenci uodparniają się na działanie kolejnych leków do momentu, aż mogą być leczeni tylko paliatywnie. Po zastosowaniu pirtobrutynibu, odpowiedź na leczenie pojawiła się u 73 proc. chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową oraz u 58 proc. pacjentów z chłoniakiem z komórek płaszcza, przy czym u co piątego w tej drugiej grupie doszło do całkowitej remisji” – czytamy w apelu Instytutu Rozwoju Spraw Społecznych skierowanym 13 października 2026 roku do Kancelarii Prezesa Rady Ministrów.
Przełomowe CAR-T poza zasięgiem chorych
Problem z dostępem do opisanej powyżej terapii to zaledwie wierzchołek góry lodowej. Sytuacja na liście TOP10 Hemato pokazuje, że polski system ochrony zdrowia drastycznie odstaje od standardów europejskich. Na decyzje refundacyjne Ministerstwa Zdrowia wciąż czekają nowoczesne leki przeznaczone dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, u których doszło do nawrotu choroby po standardowym leczeniu.
– Równie pilna jest kwestia dostępności terapii CAR-T anty-BCMA w szpiczaku plazmocytowym (…). Polska zbudowała już doświadczenie i infrastrukturę umożliwiające stosowanie CAR-T w innych nowotworach hematologicznych, natomiast pacjenci ze szpiczakiem nadal nie mają refundowanego dostępu do tej technologii – zauważa szef PTHiT.
Jak dodaje, zwłoka urzędników bezpośrednio przekłada się na ludzkie życie. W chorobach nawrotowych czas odgrywa kluczową rolę, a brak szybkiej reakcji odbiera chorym szansę na wyleczenie.
– Zwłoka w podejmowaniu decyzji refundacyjnych oznacza, że część pacjentów nie otrzyma optymalnej terapii w momencie, kiedy może odnieść z niej największą korzyść. (…) Pacjent, który dziś kwalifikuje się do skutecznej terapii, za kilka miesięcy może już nie spełniać kryteriów jej zastosowania z powodu progresji choroby lub pogorszenia stanu ogólnego – ostrzega prof. Giannopoulos.
Czas to w tym przypadku kwestia życia lub śmierci.
"Utrzymujące się opóźnienia we wdrażaniu części innowacyjnych technologii lekowych prowadzą do sytuacji, w której możliwości terapeutyczne dostępne dla polskich pacjentów nie zawsze odpowiadają aktualnym standardom obowiązującym w krajach Europy Zachodniej” – potwierdza Instytut Rozwoju Spraw Społecznych w pismach skierowanych do minister zdrowia Jolanty Sobierańskiej-Grendy.
Skutki tych zaniechań nakładają się na potężne nierówności regionalne. „W województwach mazowieckim czy śląskim mamy odpowiednio 15 i 20 poradni hematologicznych, z kolei w opolskiem – pacjentów przyjmuje zaledwie jedna” – wskazują autorzy raportu IRSS w wystąpieniu do Szefa KPRM Jana Grabca.
Dramat w gabinecie: lekarz wie jak pomóc, ale ma związane ręce
Wracając do terapii stosowanej w PBL i MCL, mamy do czynienia z lekiem o udowodnionej skuteczności, zarejestrowanym w Unii Europejskiej od końca 2023 roku. W Polsce jednak Ministerstwo Zdrowia nieustannie zasłania się trudną sytuacją finansową, która trwa od początku tego rządu. Za czasów PiS rozwój w obszarze dostępu do leków hematologicznych był znaczący.
– To jedna z trudniejszych sytuacji w codziennej praktyce klinicznej. Dysponujemy wynikami badań klinicznych (część z nich nawet sami generowaliśmy biorąc udział w badaniach klinicznych), znamy międzynarodowe standardy postępowania, wiemy, jaka terapia byłaby optymalna dla konkretnego chorego, ale nie zawsze możemy mu ją zaproponować. Dla pacjenta jest to szczególnie trudne do zrozumienia. Dowiaduje się, że istnieje skuteczne leczenie, które jest już stosowane w innych krajach europejskich, a jednocześnie pozostaje dla niego niedostępne w ramach polskiego systemu ochrony zdrowia – przyznaje szef PTHiT.
Eksperci podkreślają, że innowacyjne technologie to nie luksus, lecz szansa na normalne funkcjonowanie i powrót pacjenta do społeczeństwa.
– Nie możemy powiedzieć, że każdy chory bez dostępu do konkretnego leku umrze, ale nie możemy też udawać, że brak refundacji nie ma konsekwencji. W przypadku wielu chorób, szczególnie gdy nawracają po kolejnych liniach leczenia, możliwości terapeutyczne mogą się stopniowo wyczerpywać. Właśnie wtedy dostęp do kolejnych nowoczesnych terapii nabiera szczególnego znaczenia. Dla pacjenta nawrót choroby to nie tylko kolejny wynik badań czy konieczność zmiany schematu leczenia. To często powrót lęku, niepewność, czy będzie jeszcze dostępna skuteczna opcja, i świadomość, że czas zaczyna odgrywać coraz większą rolę. Jeżeli lekarz wie, że istnieje terapia, która może pomóc choremu, ale pacjent nie może z niej skorzystać w ramach finansowania publicznego, mamy do czynienia z bardzo trudną sytuacją z punktu widzenia zarówno medycznego, jak i etycznego – twierdzi prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie i lider Porozumienia Organizacji Pozarządowych onkoSojusz.
Podkreśla, że „nowotwory krwi u wielu pacjentów można dziś leczyć przez kolejne lata, utrzymując chorobę pod kontrolą i pozwalając chorym zachować aktywność, samodzielność oraz relacje rodzinne i społeczne”.
– Nie oznacza to, że możemy zagwarantować każdemu przewlekły przebieg choroby czy dobrą jakość życia. Oznacza natomiast, że nie powinniśmy odbierać pacjentom szansy na taki scenariusz, jeśli istnieją terapie o udowodnionej skuteczności, a lekarz uznaje je za właściwe. Rozumiem, że nowoczesne leki, w tym terapie komórkowe, mogą być bardzo kosztowne. Dlatego potrzebujemy rozsądnych negocjacji, partnerskiego dialogu z producentami i rozwiązań, które pozwalają pogodzić interes pacjenta z odpowiedzialnością za budżet publiczny. Koszt terapii powinien być analizowany w kontekście jej rzeczywistej wartości klinicznej, a nie wyłącznie ceny pojedynczego opakowania czy procedury. Z perspektywy organizacji pacjenckiej najważniejsze jest jednak to, aby o szansach chorego nie decydowała jego sytuacja finansowa ani możliwość szukania pomocy poza systemem publicznym. Pacjent powinien mieć dostęp do leczenia zgodnego z aktualną wiedzą medyczną i swoimi potrzebami. Właśnie po to istnieje publiczny system ochrony zdrowia. Nie chodzi o to, by refundować wszystko bez względu na koszty, ale by nie odkładać decyzji dotyczących terapii, które mogą realnie zmienić rokowanie pacjentów – podsumował Dominik Romiński.
Zdaniem Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów sytuacja w polskiej hematoonkologii wymaga natychmiastowych decyzji. Ministerstwo Zdrowia musi przestać traktować wydatki na innowacje wyłącznie jako koszt w tabelce.