Tak leczy się w Polsce: Podsumowanie 2019, plany na 2020 rok

Nigdy jeszcze żaden minister nie był tak chwalony podczas debat „Do Rzeczy” jak wiceminister Maciej Miłkowski podczas styczniowej debaty podsumowującej 2019 rok. Dostał pochwały za refundację nowych leków m.in. w diabetologii, onkologii, hematologii, reumatologii, neurologii, gastroenterologii oraz chorobach rzadkich. 2019 rok w tych dziedzinach był rokiem sukcesów, ale też nadziei, że kolejny będzie jeszcze lepszy.

– To był kolejny dobry rok, jeśli chodzi o poprawę dostępności Polaków do nowoczesnego leczenia, zarówno pod względem poprawy standardu opieki, jak dostępu do nowoczesnych terapii. O standardach europejskich terapii nie mówimy już jako o czymś dalekim; w wielu przypadkach przybliżamy się do nich albo je realizujemy - mówił dr n. med. Jakub Gierczyński, ekspert systemu ochrony zdrowia. Zaznaczył, że według raportu IQVIA nastąpiła istotna poprawa, jeśli chodzi o dostęp do leków refundowanych: liczba nowych leków, wprowadzonych do refundacji w 2019 roku była najwyższa od 5 lat. W ramach programów lekowych udostępniono 37 produktów (jako nowe substancje czynne lub nowe wskazania refundacyjne), co oznacza wzrost o blisko 25 proc. w porównaniu do roku poprzedniego.

Podczas debaty skupiliśmy się na trzech głównych obszarach, w których najwięcej zmieniło się w 2019 roku: diabetologii, onkologii i chorobach rzadkich.

Najpierw ocena…

Po to, by lek stał się refundowany, musi być nie tylko zarejestrowany przez Europejską Agencję Leków (EMA), ale też zostać oceniony przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). Z roku na rok ocenia ona coraz więcej leków i technologii medycznych. Po to, by lek stał się refundowany, musi być nie tylko zarejestrowany przez Europejską Agencję Leków (EMA), ale też zostać oceniony przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). Z roku na rok ocenia ona coraz więcej leków i technologii medycznych.

– W 2018 ocenialiśmy 70 leków do refundacji, w 2019 - 90, wydaliśmy też 130 rekomendacji w ramach tzw. ratunkowego dostępu do technologii medycznych (RDTL), gdzie decyzje muszą być podejmowane szybko, gdyż to leki ratujące życie. Cieszymy się, jeśli dzięki naszym działaniom pacjenci mają coraz lepszy dostęp do leczenia – mówił prezes dr n. med. Roman Topór-Mądry.

AOTMiT opiera swoje oceny na dowodach z badań klinicznych, zawsze jednak wspiera się opiniami klinicystów. W analizie ekonomicznej ocenia też, jak wygląda korzyść, którą można zapewnić pacjentom dzięki wprowadzeniu danej technologii medycznej, w stosunku do jej kosztów. Finansowanie rosnących kosztów leczenia jest wyzwaniem globalnym; taka metoda oceny technologii medycznych jest wykorzystywana przez wszystkie kraje europejskie i wiele krajów świata (nawet najbogatszych, np. Japonię, Kanadę czy Singapur). - Zdarza się, że leki (m.in w chorobach rzadkich) mają niedostateczne dowody naukowe lub jest ich zbyt mało, dlatego cieszymy się, że Agencja Badań Medycznych (ABM), będzie mogła podjąć badania kliniczne, w oparciu o które będziemy mogli wystawić opinię – mówił prezes Roman Topór-Mądry.

Głównym zadaniem ABM, która powstała w 2019 roku, jest zwiększenie liczby badań klinicznych prowadzonych w Polsce. Chodzi zarówno o badania sponsorowane przez firmy farmaceutyczne (dzięki temu pacjenci mogą korzystać z najnowocześniejszych leków jeszcze przed ich rejestracją), jak badania niekomercyjne inicjowane przez lekarzy klinicystów albo uczelnie. – Badań klinicznych prowadzonych w Polsce jest coraz więcej, co cieszy, jednak będziemy starać się jeszcze bardziej ułatwiać ich przeprowadzanie. Będziemy też inicjować badania kliniczne, które mają na celu zmianę schematów leczenia, a także badania porównujące różne terapie, których zwykle nie przeprowadzają firmy farmaceutyczne – mówił dr Krzysztof Górski, dyrektor ds. naukowych ABM. Już pierwszy konkurs, ogłoszony przez ABM, do którego zgłoszone wnioski opiewały na sumę ponad 10 razy wyższą niż suma pieniędzy przeznaczona na pierwszy konkurs, pokazał, jak bardzo w Polsce ABM i niekomercyjne badania kliniczne są potrzebne. W kolejnych latach będą mogły również dostarczać dowodów, czy dany lek warto w Polsce refundować.

… Potem decyzja

Ostateczną decyzję, czy lek powinien być refundowany, podejmuje minister zdrowia, po negocjacjach cenowych z firmami farmaceutycznymi. – Nad każdą decyzją długo się zastanawiamy, spotykamy się z ekspertami, z firmami. Patrzymy nie tylko na koszt terapii, ale też na koszty pośrednie, po stronie ZUS, gospodarki. Zwracamy uwagę, czy dzięki zastosowaniu nowej terapii zmniejszą się np. koszty pośrednie. Zawsze, przy podejmowaniu decyzji refundacyjnych kierujemy się nie tylko ceną, ale też zwracamy uwagę na to, jakie są jeszcze dodatkowe korzyści z zastosowania nowej terapii - zapewnił wiceminister Maciej Miłkowski.

Dr n. med. Jakub Gierczyński, ekspert systemu ochrony zdrowia:

W Polsce staramy się jednocześnie poprawiać model opieki nad pacjentami i dostęp do nowych technologii medycznych. Jeśli chodzi o decyzje refundacyjne w 2019 r., to w raku piersi zrefundowano dwie ważne opcje terapeutyczne, w raku płuca pojawiły się trzy nowe terapie, a w zaawansowanym raku jelita grubego – jedna. Mamy też nowy lek w nowotworach głowy i szyi. Dużo nowych cząsteczek pojawiło się w hematoonkologii: dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową, szpiczaka plazmocytowego, ostrą białaczkę limfoblastyczną oraz ostrą białaczkę promielocytową. Rewolucja dokonała się w terapii cukrzycy: weszły analogi insuliny (długodziałające i szybko działające), a także flozyny (trzy preparaty), systemy do monitorowania glikemii poprzez skanowanie dla dzieci od 4 do 18 r. życia oraz opatrunki oczyszczające rany w zespole stopy cukrzycowej. W chorobach układu oddechowego zrefundowano lek na ciężką astmę i pierwszą wziewną terapię trójlekową w POCHP. W kardiologii wprowadzono do refundacji nowy lek obniżający poziom cholesterolu oraz dwa leki złożone. Zrefundowano również lek zapobiegający infekcji wirusem RS u dzieci z wadami serca.

Rok 2019 był przełomowy w chorobach rzadkich: zrefundowany został lek w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA), dwa leki w chorobie Fabry’ego, rekombinowany ludzki czynnik krzepnięcia dla dzieci z hemofilią A i B oraz opatrunki medyczne w EB (pęcherzowe oddzielanie się naskórka). Kolejne dwa nowe leki weszły do refundacji w stwardnieniu rozsianym: chorzy mają dziś dostęp do wszystkich opcji terapeutycznych zalecanych przez standardy europejskie. Zrefundowany został kolejny lek dla chorych na padaczkę. Pojawiły się też dwie nowe terapie dla chorych z chorobą Leśniowskiego-Crohna, jedna dla chorych na łuszczycę oraz dwa nowe leki w reumatoidalnym zapaleniu stawów. Poszerzono wskazania refundacyjne dla leku w osteoporozie. Pojawiła się nowa opcja terapii w okulistyce.
Wyzwania na 2020 r. to zwiększenie budżetu NFZ na refundację nowych technologii medycznych, dynamiczne wprowadzanie na listy refundacyjne kolejnych terapii lekowych i wyrobów medycznych oraz zmniejszenie restrykcyjności kryteriów refundacyjnych.