Program, który zmienił życie

Zanim wprowadzono program profilaktyczny, dzieci chore na hemofilię były leczone „na żądanie” – dostawały leki (czynniki krzepnięcia), gdy pojawił się wylew (krwawienie wewnętrzne). W hemofilii krew wolniej krzepnie, dlatego wylew (najczęściej do stawów lub mięśni) może pojawić się z błahego powodu. Każdy oznacza bardzo silny ból. – „Dzieci miały często wylewy, co powodowało artropatię hemofilową, czyli uszkodzenie stawów. Często leżały w szpitalu: 10 lat temu dwie sale w szpitalu były pełne dzieci z hemofilią, które miały przykurcze w stawach, zanik wiązadeł, mięśni. Konieczna była rehabilitacja przez wiele tygodn”i – opowiada prof. Paweł Łaguna z Katedry i Kliniki Pediatrii Hematologii i Onkologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. Wiele dzieci miało tak często wylewy, że nie mogły chodzić do szkoły. Miały indywidualne nauczanie w domu. Te, które do szkoły chodziły, były zwolnione z zajęć WF. Musiały na siebie bardzo uważać.

Leczenie na miarę wieku

To wszystko to już przeszłość. Od 10 lat wszystkie dzieci z ciężką postacią hemofilii A i B do 18. roku życia są leczone profilaktycznie: dostają koncentrat brakującego czynnika krzepnięcia dwa–trzy razy w tygodniu. To zasługa lekarzy, ale też Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię, które od lat stara się o poprawę leczenia. Dorośli chorzy chcieli zrobić wszystko, by dzieci nie cierpiały tak jak oni. Profilaktyka chroni przed wylewami. Dzieci mogą robić niemal wszystko to, co zdrowi rówieśnicy: chodzą do szkoły, biegają, jeżdżą na rowerze, nartach. – „Gdy dorosną, mogą iść na studia, pracować, żyć tak jak zdrowe osoby. Państwu ta profilaktyka bardzo się opłaca, bo chorzy nie będą korzystać z rent ani potrzebować drogich operacji, pobytów w szpitalu, rehabilitacji” – przekonuje prof. Łaguna. Program profilaktyczny u dzieci to jeden z najlepszych programów kompleksowego leczenia w Polsce. Obejmuje nie tylko podawanie profilaktyczne leków, lecz także kompleksową opiekę w ośrodku zajmującym się leczeniem hemofilii. Dzieci są pod opieką lekarzy, którzy wiedzą, na czym polega ta rzadka choroba, jakie są jej możliwe powikłania. – „Raz na pół roku dzieci zgłaszają się na wizyty, wykonujemy badania, korygujemy dawki leków” – opowiada prof. Łaguna. Rodzice w dzienniczkach elektronicznych zapisują, jak i kiedy stosują czynnik krzepnięcia, czy pojawiają się wylewy, a lekarz może te zapisy podejrzeć w gabinecie na komputerze. Bezpłatne leki i sprzęt są dowożone do domu. Telemedycyna, kompleksowa opieka – można powiedzieć: wiek XXI.

Jeden zastrzyk zamiast trzech

Co można w funkcjonowaniu programu poprawić? Na tak zadane pytanie prof. Łaguna zdecydowanie odpowiada, że na pewno dostęp do nowych leków. Tych w leczeniu hemofilii w ostatnich latach pojawia się wyjątkowo dużo. – „Wchodzą do terapii czynniki krzepnięcia o przedłużonym działaniu. W hemofilii A wystarczy podawać je dwa razy w tygodniu (zamiast trzy razy), a w hemofilii B – raz na tydzień (zamiast dwa razy). W badaniach klinicznych są już czynniki, które wystarczy podawać raz w miesiącu” – tłumaczy.

Dlaczego rzadsze podawanie leków jest tak ważne? Czynniki krzepnięcia podaje się dożylnie, a u małego dziecka trudno wkłuć się w żyłę. U najmłodszych lekarze zwykle decydują się więc na założenie tzw. portu, czyli centralnego dostępu do żyły głównej. Czynniki krzepnięcia są wtedy wstrzykiwane do niej przez port. Z jednej strony to wygoda, z drugiej – ryzyko zakrzepicy albo zakażenia portu, które może grozić nawet zakażeniem całego organizmu. U tych dzieci, które portu nie mają, za każdym razem trzeba wkłuwać się do żyły. Wiąże się to ze stresem i z bólem. – „Dziecko pyta czasem: „Dlaczego to ja mam być kłute?”. Czasem wręcz boi się przyznać, że ma wylew, tak nie chce zastrzyku. Nastolatki wręcz się buntują. Profilaktyka jest jednak konieczna, bo chłopcy, którzy ją przerywają, mają częste wylewy. A te niszczą” – przekonuje prof. Łaguna.

Dzieci, ich rodzice, lekarze, doceniając zalety programu profilaktycznego, czekają na możliwość stosowania nowych leków: tych o przedłużonym działaniu, a także podawanych podskórnie, a w przyszłości być może także doustnie. Czekają także na terapię genową, która już znajduje się w badaniach klinicznych. – „Mam nadzieję, że za 10, może za 20 lat hemofilia zostanie wyleczona. Jeśli chodzi o nowe terapie, to postęp jest coraz szybszy” – zapewnia prof. Łaguna.