Innowacyjne leki obniżają koszty opieki

Jacek Przybylski: Amgen jest jedną z wiodących firm biotechnologicznych na świecie. Jaką rolę odgrywa obecnie biotechnologia?

Gábor Sztaniszláv: Coraz większą. Właśnie przeczytałem raport, z którego wynika, że już ok. 20 proc. leków używanych obecnie na świecie to biofarmaceutyki. Biotechnologia tworzy produkty, które składają się z bardzo złożonych cząstek i z bardzo dużych molekuł w porównaniu z tradycyjnymi cząsteczkami. To oznacza, że proces ich produkcji jest wyjątkowy. Wymaga stworzenia specjalnego środowiska i specjalnych procedur – w większości przypadków wykorzystujemy organizmy żywe, takie jak bakterie, do produkcji potrzebnych nam cząsteczek. Powstałe w ten sposób molekuły można wykorzystać w leczeniu chorób w znacznie bardziej ukierunkowany sposób. Specyficzna metoda produkcji oraz konieczność znaczących inwestycji w badania i rozwój sprawiają jednak, że znacznie wyższe są także koszty.

Z jakich innowacji jest pan najbardziej dumny?

Amgen dużo inwestuje, aby znaleźć najbardziej odpowiednie rozwiązanie pomocne w leczeniu konkretnych chorób. W centrum naszego zainteresowania jest ludzki genom. Zawsze najpierw chcemy zrozumieć poszczególne patomechanizmy choroby, czyli poznać sposób, w jaki choroba się rozwija w organizmie.

Działamy więc obecnie zupełnie inaczej niż w przeszłości, gdy szczęśliwym trafem odkrywano cząsteczki skuteczne w przypadku konkretnej choroby. My najpierw staramy się zrozumieć naturę choroby, następnie znaleźć najbardziej odpowiednią platformę molekuł, która mogłaby być pomocna, a potem rozwinąć i wyprodukować cząsteczkę służącą do leczenia danego schorzenia.

Jedną z technologii, z których jesteśmy najbardziej dumni, a która stała się udziałem Amgen poprzez przejęcie niemieckiej firmy biotechnologicznej Micromet z siedzibą w Monachium, jest BiTE. Cząstki BiTE są to bispecyficzne zmodyfikowane przeciwciała monoklonalne, które nakierowują naturalne komórki odpornościowe, limfocyty T, na komórkę zmienioną chorobowo, czyli komórkę nowotworową. Dzięki temu dochodzi do zniszczenia komórki nowotworowej przez limfocyty T. Leki z grupy BiTE należą do immunoterapii, która jest przełomowym rozwiązaniem w onkologii.

Gdy nieco ponad 20 lat temu studiowałem farmakologię, nasz profesor mówił o tych rozwiązaniach jedynie jako o potencjalnie możliwych w przyszłości. Wcielenie tego pomysłu w życie zabrało wiele czasu. W niektórych obszarach terapeutycznych i chorobach możemy już jednak uzyskać o wiele bardziej skuteczne cząsteczki niż kiedykolwiek wcześniej.

Idea opieki opartej na wartościach (Value Based Healthcare) zyskuje na popularności w różnych krajach świata. Wierzy pan, że koncepcja, w której płatnik płaci tylko za rezultaty leczenia, rzeczywiście ma sens?

Absolutnie tak. Wiemy, że władze i podatnicy mają coraz większe problemy z finansowaniem nowych innowacyjnych terapii. Jednakże inwestując istotne fundusze w badanie kliniczne oraz w działalność naukową, jesteśmy pewni, że pacjenci mogą naprawdę sporo zyskać dzięki zastosowaniu naszych produktów.

Inwestujemy w odkrywanie biomarkerów, które z jednej strony wykluczają pewną populację pacjentów, która nie odniesie korzyści, a z drugiej strony daje nam pewność co do grupy, która mogłaby zyskać dzięki nowym możliwościom leczenia. Jesteśmy więc otwarci na opiekę opartą na wartości.

Mamy też przykłady z wielu krajów Europy, w których z powodzeniem stosujemy tego rodzaju mechanizmy płatności. Wierzymy, że jest to świetne rozwiązanie dla pacjentów, dla płatników finansujących system opieki zdrowotnej oraz dla firm farmaceutycznych, które zapewniają dostępność nowych terapii. Prowadzimy na ten temat rozmowy z władzami Polski.

Taki system rozliczeń jest droższy dla systemu opieki zdrowotnej?

Nie sądzę. W przypadku terapii, które nie przynoszą zakładanych rezultatów klinicznych, ich koszty są pokrywane przez firmę farmaceutyczną. W ostatecznym rozrachunku taki system jest więc korzystny dla płatnika, który płaci tylko za leczenie tych pacjentów, w przypadku których udało się osiągnąć pożądany rezultat.

Trudno jest przekonać do tej idei urzędników?

Nowości zawsze budzą pewien opór. Obserwuję jednak otwartość na tę ideę przedstawicieli Ministerstwa Zdrowia. Pewnym wyzwaniem jest to, że polski system opieki zdrowotnej nie ma jeszcze wystarczającej ilości danych. Rejestry medyczne, które służą ocenie jakości i skuteczności leczenia, dopiero zaczynają powstawać. Chętnie dzielimy się więc naszą wiedzą i doświadczeniem, aby ułatwić stworzenie systemu, który jest korzystny dla wszystkich stron.

Dostęp do skutecznego leczenia nadal stanowi problem dla pacjentów. Co dałoby wprowadzenie modelu przewidywania i zapobiegania?

Zgadzam się ze stwierdzeniem, że dostępność efektywnych terapii i innowacji jest ciągle wyzwaniem w Polsce. Czas od momentu uzyskania pozwolenia na wprowadzenie na rynek danego produktu leczniczego do chwili rzeczywistego wykorzystania tego produktu przez pacjenta jest w Polsce znacząco dłuższy niż w innych europejskich krajach. W pewnych obszarach terapeutycznych i np. w przypadku chorób rzadkich wskaźnik ten w Polsce jest najwyższy. Pilne zmiany są więc konieczne.

Idea, w którą głęboko wierzymy i według której działamy, czyli koncepcja przewidywania i zapobiegania, może tu być również niezwykle pomocna, przy czym dostrzegamy silny związek tej idei z koncepcją opieki opartej na wartości (Value Based Healthcare) jako podstawy systemu ochrony zdrowia.

Wszyscy jesteśmy zainteresowani zdiagnozowaniem pacjentów, którzy albo już cierpią na dane schorzenie, albo są w fazie rozwoju choroby bez jej widocznych objawów. Takie osoby powinny rozpocząć leczenie tak szybko, jak to tylko możliwe, przy wykorzystaniu najbardziej innowacyjnych leków. Dzięki temu mamy szansę także zmniejszyć koszty, które są znacznie wyższe dla systemu, jeśli potencjalna terapia nie jest wdrożona na odpowiednio wczesnym etapie.

To nowa koncepcja. W niektórych krajach decydenci z zaskoczeniem przyjmują taką postawę firm farmaceutycznych. Wierzymy jednak głęboko, że dzięki temu możemy pomóc sobie nawzajem i wskazać pacjentów, którzy mogą odnieść największe korzyści z terapii, a rozpoczynając ją możliwie najwcześniej, uniknąć nieszczęśliwych zdarzeń wpływających negatywnie na jakość ich życia. Mam tu na myśli na przykład złamania w wyniku osteoporozy. To jedna z chorób, zwanych „cichymi zabójcami”, które dotykają znaczącej części populacji na świecie. Niestety, podejście przedstawicieli systemu ochrony zdrowia w Polsce jest takie, że nawet jeśli są już stwierdzone pierwsze objawy, to dostęp pacjenta do leków jest ograniczony dopóty, dopóki nie dojdzie do złamania. W przypadku starszych pacjentów taki incydent może nawet prowadzić do śmierci. Z kolei osobom, które są jeszcze aktywne zawodowo, takie złamanie może odebrać możliwość wykonywania pracy zawodowej, co oznacza spore koszty dla systemu opieki. Kosztowne są również hospitalizacja i długotrwała rehabilitacja.

Oczywiście, duży wpływ na zdrowie pacjentów mają styl życia i dieta. W wielu przypadkach możemy zapobiec rozwojowi osteoporozy. Jednak w przypadku niektórych osób ani dieta, ani właściwy styl życia nie zdołają zapobiec chorobie. Właśnie dlatego wspieramy działania edukacyjne
i profilaktyczne, w tym prowadzenie badań przesiewowych umożliwiających wczesną diagnozę i skuteczne leczenie.

Z dużym prawdopodobieństwem możemy bowiem określić ryzyko wystąpienia złamania kości u konkretnych osób. Tym wybranym pacjentom moglibyśmy podawać leki, jeszcze zanim dojdzie do ewentualnych złamań.

Chcemy też przekonać przedstawicieli systemu ochrony zdrowia do zmiany sposobu działania. Obecnie często czeka się z zastosowaniem najbardziej efektywnej formy terapii do ostatniej chwili. Najpierw próbuje się mniej skutecznych metod, a dopiero później – gdy nic innego nie zadziała – używa się najlepszego sposobu. Tymczasem naszym zdaniem dużo bardziej efektywne kosztowo mogłoby być rozpoczęcie terapii od razu od najbardziej efektywnych metod leczenia, co jednocześnie byłoby najbezpieczniejsze dla pacjentów.

Jaka jest pańska wizja przyszłości systemu opieki zdrowotnej? Co powinno się zmienić w polskiej służbie zdrowia?

Z jednej strony jestem bardzo zadowolony, że rząd zauważa to, iż system ochrony zdrowia jest znacząco niedofinansowany. Tymczasem pieniądze przeznaczone na opiekę zdrowotną można traktować jako inwestycję długoterminową, dzięki której możliwe będzie utrzymanie w kraju wysokiego wzrostu gospodarczego.

Z drugiej strony nie chodzi wyłącznie o pieniądze, ale także o ich efektywne wykorzystanie. Trzeba więc znaleźć te obszary, w których środki są marnowane lub nie są wydawane w możliwie najlepszy sposób.

Jeśli uda się znaleźć dodatkowe pieniądze i wydawać je bardziej efektywnie, to istnieje duża szansa, że system ochrony zdrowia będzie ewoluować w dobrym kierunku. Aby to było możliwe, istotną rolę musi odegrać także przemysł farmaceutyczny.

Bardzo chętnie dzielimy się więc doświadczeniami z innych rynków, przedstawiając zarówno plusy, jak i minusy funkcjonujących w innych krajach rozwiązań. Rozmawiamy też z polskim rządem o potrzebach pacjentów oraz całego systemu ochrony zdrowia w taki sposób, aby móc zaoferować innowacyjne rozwiązania tak w kwestii płatności, jak i partnerskiej współpracy celem zwiększenia efektowności całego systemu opieki.

Jakie są plany dalszego rozwoju firmy Amgen w naszym kraju?

Osiągamy coraz lepsze wyniki sprzedaży w Polsce. Z przykrością zauważam jednak, że jest wiele innowacyjnych produktów naszej firmy, które są już dostępne dla pacjentów w innych państwach – i nie chodzi mi tu o Szwajcarię, ale np. o Bułgarię, Rumunię czy Węgry – a w Polsce wciąż nie zostały objęte refundacją. Staramy się to zmienić.

Inwestujemy również w rozwój badań klinicznych, w których Polacy odgrywają niezwykle ważną rolę. Jeśli chodzi o liczbę pacjentów zaangażowanych w badania kliniczne z wykorzystaniem produktów Amgen, to Polska jest na drugim miejscu na świecie, po USA. Dzięki takim badaniom pacjenci mają dostęp do najnowszych leków, które nie są refundowane nawet w o wiele bogatszych krajach.

Artykuł został opublikowany w Do Rzeczy o Zdrowiu marzec 2019