Dzięki Funduszowi Medycznemu jest szansa na udostępnienie terapii pacjentom z chorobami rzadkimi. – Muszą one być oceniane w inny sposób niż leki w chorobach często występujących, a jednocześnie będą one podlegały lepszemu monitorowaniu, będziemy sprawdzać, czy ich stosowanie faktycznie przynosi oczekiwane skutki – mówił prof. Piotr Czauderna, kierownik Sekcji Ochrony Zdrowia NRR, kierownik Kliniki Chirurgii i Urologii Dzieci i Młodzieży, GUMED. Potrzebę dostępu do terapii w chorobach rzadkich podkreślał Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polskich.Dr Wojciech Wysoczański z AOTMiT opowiadał, w jaki sposób Agencja oceniała leki, które ostatecznie zarekomendowała do refundacji w ramach Funduszu Medycznego.
Jedną z takich terapii jest lek stosowany w leczeniu niedokrwistości zależnej od transfuzji w przebiegu zespołów mielodysplastycznych. – Dzięki jego zastosowaniu niemal 40 proc. chorych na MDS mogłoby przez 2 lata uniknąć koniecznych transfuzji krwi – mówiła dr n. med. Katarzyna Budziszewska, kierownik Oddziału Hematologii Diagnostycznej Instytutu Hematologii i Transfuzjologii. Podkreślała, że leczenie chorób przewlekłych, które są leczone przetoczeniami, wpisuje się w większy problem, jakim jest zarządzanie krwią: można dzięki temu „oszczędzić” krew, która jest bardzo cennym i niedoborowym lekiem.
Dr Magdalena Władysiuk,prezes Stowarzyszenia CEESTAHC Polska i wiceprezes HTA Consulting, mówiła o terapii genowej SMA, podkreślając, że chociaż leczenie rdzeniowego zaniku mięśni jest już w Polsce dostępne, to dzięki terapii genowej wystarczyłoby jednokrotne podanie leku.
Grzegorz Błażewicz, zastępcaRzecznika Praw Pacjenta podkreślał, że równie ważny jak dostęp do nowoczesnego leczenia dla pacjentów jest poprawa dostępności do rehabilitacji i opieki wytchnieniowej.
Konferencję prowadzili: red. Katarzyna Pinkosz (Do Rzeczy) i red. Krzysztof Jakubiak (mZdrowie).