Z prof. Katarzyną Kotulską-Jóźwiak,
kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii
Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” rozmawia Katarzyna Pinkosz.
Katarzyna Pinkosz: W leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) terapia genowa to jeden z największych przełomów ostatnich lat. Jeszcze kilka lat temu dzieci z SMA typ 1, u których objawy zaniku mięśni pojawiały się w pierwszych miesiącach życia, często nie przeżywały roku lub oddychały tylko dzięki respiratorowi. Dziś mówi się o możliwości wyleczenia choroby za pomocą podania leku raz w życiu.
Prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak: To jedna z pierwszych i jak dotąd niewielu terapii genowych dopuszczonych do stosowania w medycynie. Wyniki badań klinicznych i obserwacje kliniczne w krajach, gdzie jest już dostępna, pokazują, że odpowiednio wcześnie zastosowana może niemal całkowicie zapobiec rozwojowi objawów choroby.
Źródło: DoRzeczy.pl
© ℗
Materiał chroniony prawem autorskim.
Wszelkie prawa zastrzeżone.
Dalsze rozpowszechnianie artykułu tylko za zgodą wydawcy tygodnika Do Rzeczy.
Regulamin i warunki licencjonowania materiałów prasowych.
Dalsze rozpowszechnianie artykułu tylko za zgodą wydawcy tygodnika Do Rzeczy.
Regulamin i warunki licencjonowania materiałów prasowych.