Terapia na życie
  • Katarzyna PinkoszAutor:Katarzyna Pinkosz

Terapia na życie

Dodano: 
Terapia genowa
Terapia genowa / Źródło: FOT. ADOBE STOCK
Z prof. Katarzyną Kotulską-Jóźwiak, 
kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii 
Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” rozmawia Katarzyna Pinkosz.

Katarzyna Pinkosz: W leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) terapia genowa to jeden z największych przełomów ostatnich lat. Jeszcze kilka lat temu dzieci z SMA typ 1, u których objawy zaniku mięśni pojawiały się w pierwszych miesiącach życia, często nie przeżywały roku lub oddychały tylko dzięki respiratorowi. Dziś mówi się o możliwości wyleczenia choroby za pomocą podania leku raz w życiu.

Prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak: To jedna z pierwszych i jak dotąd niewielu terapii genowych dopuszczonych do stosowania w medycynie. Wyniki badań klinicznych i obserwacje kliniczne w krajach, gdzie jest już dostępna, pokazują, że odpowiednio wcześnie zastosowana może niemal całkowicie zapobiec rozwojowi objawów choroby.

Artykuł został opublikowany w 40/2021 wydaniu tygodnika Do Rzeczy.

Źródło: DoRzeczy.pl
 0
Czytaj także