Nadal będziemy walczyć o dostęp do terapii genowej w Polsce
  • Katarzyna PinkoszAutor:Katarzyna Pinkosz

Nadal będziemy walczyć o dostęp do terapii genowej w Polsce

Dodano: 
Dziecko. Zdjęcie ilustracyjne
Dziecko. Zdjęcie ilustracyjne Źródło: Unsplash / Michał Parzuchowski
Z Kacprem Rucińskim, członkiem Rady Strategicznej Fundacji SMA rozmawia Katarzyna Pinkosz.

Katarzyna Pinkosz: 28 lutego to Dzień Chorób Rzadkich – w ostatnim czasie dużo dobrego wydarzyło się w sprawie leczenia chorób rzadkich: pojawił się Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich, powstał Fundusz Medyczny, są dostępne nowe leki dla pacjentów, m.in. z mukowiscydozą. Pewnym cieniem kładzie się niedawna decyzja o negatywnym zakończeniu negocjacji w sprawie terapii genowej SMA. Jak oceniacie tę decyzję jako fundacja?

Kacper Ruciński: To duże rozczarowanie; terapia genowa staje się nowym złotym standardem leczenia SMA na świecie. W wielu krajach jest to terapia pierwszego wyboru w leczeniu nowo diagnozowanych niemowląt. Są bardzo dobre wyniki badań klinicznych jej stosowania, zwłaszcza na wczesnym etapie choroby. Dlatego decyzja Ministerstwa Zdrowia, że polskie dzieci nie będą miały do niej dostępu, jest rozczarowująca.

Cały wywiad dostępny jest w 9/2022 wydaniu tygodnika Do Rzeczy.

 0
Czytaj także