Katarzyna Pinkosz: 28 lutego to Dzień Chorób Rzadkich – w ostatnim czasie dużo dobrego wydarzyło się w sprawie leczenia chorób rzadkich: pojawił się Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich, powstał Fundusz Medyczny, są dostępne nowe leki dla pacjentów, m.in. z mukowiscydozą. Pewnym cieniem kładzie się niedawna decyzja o negatywnym zakończeniu negocjacji w sprawie terapii genowej SMA. Jak oceniacie tę decyzję jako fundacja?
Kacper Ruciński: To duże rozczarowanie; terapia genowa staje się nowym złotym standardem leczenia SMA na świecie. W wielu krajach jest to terapia pierwszego wyboru w leczeniu nowo diagnozowanych niemowląt. Są bardzo dobre wyniki badań klinicznych jej stosowania, zwłaszcza na wczesnym etapie choroby. Dlatego decyzja Ministerstwa Zdrowia, że polskie dzieci nie będą miały do niej dostępu, jest rozczarowująca.
Dalsze rozpowszechnianie artykułu tylko za zgodą wydawcy tygodnika Do Rzeczy.
Regulamin i warunki licencjonowania materiałów prasowych.