Pacjenci żyją w bólu i w lęku

- Na to leczenie chorzy oczekują od kilkunastu miesięcy. To dla części z nich szansa na życie bez bólu i lęku o własne życie. Tymczasem w projekcie kolejnej, lipcowej listy refundacyjnej lek się nie znalazł. A mówimy o…

- Mówimy o leku zapobiegawczym stosowanym w leczeniu pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym- HAE (ang. Hereditary Angioedema). To rzadka choroba, której występowanie ocenia się w przedziale pomiędzy 1 do 10 tys., a 1 do 50 tys. osób. Charakteryzuje się występowaniem obrzęków, zwanych napadami lub atakami, w różnych częściach ciała. Najczęściej są to kończyny (górne i dolne), brzuch, narządy moczowo-płciowe, gardło i krtań. Towarzyszy temu ogromny ból. Napad w obrębie krtani zagraża życiu pacjenta wskutek uduszenia. Ta choroba może więc być śmiertelna. W Polsce na HAE cierpi ok. 470 osób, a leczenie zapobiegawcze skierowane jest do pacjentów z częstymi i ciężkimi napadami. I właśnie Ci chorzy powinni takie leczenie otrzymać! Bo życie z HAE o ciężkim przebiegu to życie w ciągłym bólu i lęku.

- Tym bardziej, że ataki nie zawsze można przewidzieć…

- Istotnie,napady często są nieprzewidywalne. Chory musi więc w pewnym sensie być na nie przygotowany i wiedzieć, jak zareagować, kiedy nastąpi atak. To w znacznym stopniu ogranicza jego aktywność, życie pacjenta to życie pełne wyrzeczeń, ograniczeń, co oczywiście wpływa na jego funkcjonowanie zawodowe, na relacje towarzyskie, na słabsze wyniki w pracy, w szkole, na rozwój kariery. Ta choroba powoduje przecież nie tylko ograniczenia ruchowe, ale wiele innych dolegliwości bólowych. W przypadku, gdy dochodzi do obrzęku gardła, krtani lub jamy brzusznej, bezpośrednie zagrożenie życia.

HAE wymusza na pacjencie ciągłą kontrolę i pełną mobilizację. To często dokonywanie wyborów, co wolno, a czego należy unikać, na co można się zdecydować, a na co nie. Ale i tak wszystkiego nie da się przewidzieć. Dlatego chory musi mieć dostęp do leczenia, które w przypadku wystąpienia napadu zostanie zastosowane celem przerwania ataku!

- Tak więc leczenie jest możliwe? Jak do tej pory wygląda leczenie chorych

- Aktualnie refundowane jest wyłącznie leczenie doraźne, stosowane w sytuacji wystąpienia ataku, celem jego przerwania. Jednakże refundacja ograniczona jest do ostrych, zagrażających życiu napadów w obrębie gardła, krtani lub jamy brzusznej oraz w leczeniu przed zabiegowym. U chorych, którzy mają niższą częstość występowania ataków leczenie doraźne jest wystarczające. Ale u chorych, którzy mają po kilka lub kilkanaście ataków w miesiącu i dodatkowo ataki te są niezwykle bolesne, mogące prowadzić do bezpośredniego zagrożenia życia, leczenie doraźne jest niewystarczające. Właśnie dla tej grupy chorych, których życie przepełnione jest ogromnym lękiem przed kolejnym atakiem, leczenie zapobiegawcze może stanowić całkowity przełom.

- Lek, o którym mówimy, jest dostępny nie tylko w USA, ale również w niektórych krajach Unii Europejskiej. Leczenie zapobiegawcze zostało również uwzględnione w międzynarodowych standardach leczenia pacjentów z HAE. Zgodnie z obowiązującymi standardami taka forma leczenia jest dedykowana pacjentom z ciężkim przebiegiem HAE, z częstymi i nasilonymi napadami. Mimo tych pozytywnych rekomendacji, w Polsce leczenie zapobiegawcze niestety nie jest dostępne…

- leczenie zapobiegawcze ma zupełnie inny mechanizm działania niż stosowane leczenie doraźne. Stosuje się go niezależnie od występujących napadów w określonym interwale czasowym, w przypadku leku, o którym rozmawiamy jest to odstęp dwutygodniowy. Tym najciężej dotkniętym chorobą pacjentom mógłby zdecydowanie poprawić jakość życia!

Leczenie doraźne w sytuacji wysokiej częstości ataków nie daje takiego komfortu jak leczenie zapobiegawcze. Jest jeden aspekt tej choroby, często pomijany – psychologiczny. HAE prowadzi do izolacji społecznej, chorzy żyją w lęku przed kolejnym atakiem, obrzęki prowadzą do deformacji części ciała, powodują czasowe oszpecenie twarzy, tułowia, kończyn. Nietrudno sobie wyobrazić, jak czuje się w takich momentach nastolatek czy osoba prowadząca do tej pory aktywne życie. Tak więc to nie tylko fizyczne dolegliwości, ale także psychiczne. Choroba negatywnie oddziałuje na psychikę, nierzadko prowadząc do stanów depresyjnych, w skrajnych przypadkach do myśli samobójczych. Leczenie zapobiegawcze daje szansę na normalne życie, życie bez strachu, co mogłoby się wydarzyć przy kolejnym ataku.

- Z przeprowadzonych badań klinicznych oraz praktyki klinicznej wynika, że duża liczba pacjentów poddanych leczeniu zapobiegawczemu pozostaje wolnych od ataków, a u pozostałych chorych zaobserwowano znaczącą redukcję napadów lub napady o łagodnym przebiegu. Jak Pan ocenia, czy i kiedy nasi chorzy mieliby szansę na dostęp to tej terapii?

- Na świecie są już dostępne trzy innowacyjne terapie zapobiegawcze dla chorych z HAE. W Polsce, omawiana terapia mogłaby być pierwszą z nich! Jesteśmy w stałym kontakcie z Ministerstwem Zdrowia i przedstawiliśmy Panu Ministrowi Maciejowi Miłkowskiemu aktualne potrzeby pacjentów z HAE. W projekcie lipcowej listy refundacyjnej znalazła się kolejna terapia doraźna stosowana w HAE, tym razem dla pacjentów pediatrycznych, za co jesteśmy Panu Ministrowi niezwykle wdzięczni. Jednakże w dalszym ciągu brak jest na liście leczenia zapobiegawczego. Jesteśmy optymistami i pokładamy nadzieję, że lek znajdzie się jednak na lipcowej liście refundacyjnej. Nie tracimy nadziei.

- Pan też choruje na HAE. Na ile nowa terapia zmieniłaby Pana życie?

- Nie chciałbym skupiać się na sobie, natomiast udzielę odpowiedzi w imieniu kilkudziesięciu pacjentów z ciężkim przebiegiem choroby. Dla tych chorych na HAE, leczenie zapobiegawcze może znacząco odmienić życie lub sprawić, że pacjenci będą żyć jak osoby zdrowe! To jest najważniejsze.