Katarzyna Pinkosz: W ostatnim czasie bardzo zmieniło się leczenie stwardnienia rozsianego. Jaką perspektywę ma dziś osoba, która słyszy taką diagnozę?
Prof. Monika Adamczyk-Sowa: Dokonał się ogromny postęp, zarówno jeśli chodzi o nowoczesne metody diagnostyczne, jak i o nowe terapie immunomodulujące. Ten postęp widać na świecie, a także w Polsce. Pacjent, który dziś otrzymuje diagnozę SM, jest w zupełnie innej sytuacji, jeśli chodzi o rokowanie, niż chorzy, którzy taką diagnozę otrzymywali kilka czy kilkanaście lat temu.
Można dziś – mimo SM – normalnie funkcjonować? Chodzić do pracy, mieć rodzinę, dzieci?
Chciałabym, żeby został odczarowany stereotyp myślenia o pacjencie z SM, którego sprawność kończy się na wózku inwalidzkim. Żyjemy w czasie możliwości skutecznego leczenia, które hamuje postęp choroby. Niestety, jeszcze nie ma terapii, która umożliwiałaby wycofywanie się uszkodzeń układu nerwowego. Mamy jednak dużą grupę leków immunomodulujących, które są bardzo skuteczne w hamowaniu aktywności choroby, zarówno jej rzutów, jak i postępu niesprawności. Dzięki ich stosowaniu wielu naszych pacjentów żyje normalnie, pracuje, zakłada rodziny, ma plany rozwoju zawodowego i osobistego. W poczekalni przed naszym gabinetem kiedyś oczekiwali pacjenci z SM bardzo niesprawni, zwykle w towarzystwie opiekunów. Dziś często są to młodzi ludzie, którzy przychodzą z dzieckiem na ręku albo biegną do pracy. Pokazuje to, ile dobrego zadziało się w leczeniu SM, choć oczywiście wszyscy chcielibyśmy jeszcze więcej.
W tej chorobie niesłychanie ważne są szybka diagnoza i szybkie podjęcie leczenia. Na jakie niepokojące objawy trzeba zwrócić uwagę?
Pierwszymi objawami SM mogą być zaburzenia widzenia. Zwykle dotyczą one jednego oka – to objaw pozagałkowego zapalenia nerwu wzrokowego. Mogą też wystąpić zaburzenia czucia: mrowienie, drętwienie, uczucie palenia, przeczulica, lecz także niedoczulica czy opatrzne czucie. Inne objawy to zaburzenia równowagi, zawroty głowy, zaburzenia koncentracji, oddawania moczu (np. nagłe parcie na mocz), a także zaburzenia funkcji poznawczych i zaburzenia depresyjne. W późniejszych etapach choroby mogą wystąpić zaburzenia chodu – pacjent ma coraz mniej sprawne kończyny dolne, co powoduje ograniczenie dystansu, który może pokonać. Jak widzimy, spektrum objawów może być bardzo szerokie, dlatego bardzo ważne są czujność i dostęp do specjalisty neurologa, wytyczenie właściwej ścieżki pacjenta.
Nie zawsze jednak od początku pacjent trafia do neurologa?
Zwykle początkowo kieruje się – w zależności od objawów – do okulisty, ortopedy, lekarza rodzinnego, urologa. Bardzo ważne są czujność tych lekarzy i zwracanie uwagi, że jeśli tego typu objawy pojawiają się u młodej osoby (zwykle SM rozpoczyna się między 20. a 40. rokiem życia), to ważne jest, żeby pacjent w odpowiednim czasie trafił do neurologa i wcześniej rozpoczął leczenie.
Chorują młodzi ludzie. A w jakim wieku są najmłodsi pacjenci?
Chorują dzieci już w wieku pięciu, sześciu lat, choć są to pojedyncze przypadki. W populacji pediatrycznej częściej rozpoznajemy SM w wieku 16–18 lat. Obraz rezonansowy u dzieci często wykazuje ogromną aktywność choroby. Początkowo było to dla mnie bardzo zaskakujące – w obrębie mózgowia widziałam nawet kilkanaście aktywnych zmian. Wyglądało to czasami jak „pożar w głowie”, przy czym klinicznie dziecko było w całkiem dobrym stanie ogólnym. Możemy to tłumaczyć faktem tzw. paradoksu kliniczno-radiologicznego, ponieważ u dzieci i młodych dorosłych istnieje znaczna rezerwa neurologiczna, czyli zdolność tkanki nerwowej do kompensacji zmian. Na szczęście odpowiedź na leczenie u dzieci jest zwykle bardzo dobra. Jednak zarówno u dzieci, jak i u dorosłych leczenie trzeba zacząć jak najszybciej, gdyż w pierwszym etapie SM dominuje faza zapalna, na którą bardzo dobrze działają leki immunomodulujące, hamujące też przejście tej fazy w neurodegeneracyjną. Im szybciej wdrożymy terapię, tym większa szansa na zahamowanie postępu choroby.
Wiadomo, jaka jest przyczyna SM?
Niestety, nie do końca. Podstawą bez wątpienia są procesy autoimmunologiczne. Na pewno jest tu pewna predyspozycja genetyczna i istotną rolę odgrywają czynniki środowiskowe. Aktywacja procesu immunologicznego powoduje inicjację procesu zapalnego, a następnie demielinizacyjnego, który doprowadza do uszkodzenia osłonki mielinowej pokrywającej komórki nerwowe. Prowadzi to do uszkodzenia komórki nerwowej i zaburza przesyłanie informacji pomiędzy neuronami.
Polscy pacjenci chorzy na SM są leczeni w ramach dwóch programów lekowych: w pierwszej linii B.29, a w drugiej linii B.46. Wciąż jednak dużym problemem jest przejście pacjenta z jednego programu do drugiego. Część chorych przez pewien czas dostaje przez to nieskuteczne leczenie?
Dużo poprawiło się w leczeniu polskich pacjentów z SM, nadal istnieje jednak wiele barier, które powinny być zminimalizowane, jeśli chodzi o dostęp do skutecznych terapii. Istniejący zapis przejścia między pierwszą a drugą linią leczenia jest zdecydowanie zbyt restrykcyjny. Pacjenci mogą otrzymać leki drugiej linii dopiero wówczas, gdy mimo leczenia pierwszoliniowego wystąpiły u nich dwa rzuty choroby oraz pojawiły się dwie aktywne zmiany w rezonansie. Taki zapis powoduje, że pacjent przez długi czas otrzymuje terapię nieskuteczną. Wystąpienie dwóch rzutów choroby i dwóch aktywnych zmian w rezonansie świadczy o bardzo wysokiej aktywności choroby. Niestety, dopiero wówczas możemy podać leki drugiej linii. Tak więc musimy czekać na bardzo znaczne pogorszenie, by podać terapię drugiej linii, która powinna być zastosowana dużo wcześniej. Jako środowisko klinicystów zabiegamy o zmianę tych rygorystycznych zapisów. Chcielibyśmy, żeby w Polsce było tak jak w innych krajach, czyli każda aktywność choroby wyrażana albo poprzez wystąpienie rzutu, albo pojawienie się zmiany w rezonansie powinna umożliwić zmianę terapii. Bardzo byśmy chcieli, żeby można było wcześniej kwalifikować pacjentów do leczenia drugiej linii.
Oczekiwanie powoduje, że stan pacjenta nieodwracalnie się pogarsza? Zmian nie można już cofnąć?
Niestety. W SM czas odgrywa dużą rolę. Występowanie każdego rzutu łączy się z ryzykiem wystąpienia nieodwracalnej niesprawności. Im później włączymy leczenie, tym bardziej narażamy pacjenta na niesprawność, która jest nieodwracalna. Jeśli udałoby się złagodzić zapisy programu lekowego (do wystąpienia jednego rzutu i jednej zmiany aktywnej w rezonansie), to ok. 1,2–1,5 tys. pacjentów zostałoby wcześniej włączonych do terapii drugoliniowych. Dla tych chorych to byłaby ogromna korzyść polegająca na zahamowaniu aktywności choroby. Dawałoby to im szansę na utrzymanie sprawności i niepogłębianie się deficytów neurologicznych.
Jako przewodnicząca Sekcji SM w Polskim Towarzystwie Neurologicznym jakie zmiany uważa pani za najważniejsze do wprowadzenia w leczeniu pacjenta z SM?
Widzimy wiele potrzeb, które powinny być wprowadzone. Jedną z nich jest złagodzenie kryteriów kwalifikacji pacjenta do leczenia w drugiej linii. Drugim postulatem jest wczesny dostęp do terapii wysoko efektywnych: chcemy, aby pacjenci, którzy mają niekorzystne czynniki rokownicze albo wysoką aktywność choroby, od początku mogli być leczeni lekami wysoko skutecznymi. Kolejnym oczekiwaniem jest indywidualizacja terapii. To klucz do sukcesu. Rozmawiamy z Ministerstwem Zdrowia, widzimy dużą otwartość na poszukiwanie rozwiązań, które będą wychodzić naprzeciw potrzebom środowiska pacjentów i klinicystów, a jednocześnie będą do udźwignięcia przez płatnika publicznego.
A czy na horyzoncie widać leki, które mogłyby cofnąć zmiany, do których doszło? Przywrócić funkcje układu nerwowego?
W badaniach klinicznych jest obecnie wiele leków, którym przypisuje się nie tylko hamowanie aktywności choroby, lecz także – być może poprzez oddziaływanie na mikroglej – działanie remielinizujące. Są pierwsze informacje, że ta grupa leków być może będzie miała potencjał naprawczy. Wiele jeszcze przed nami, lecz to nieustannie zasila nadzieję pacjentów i nas, klinicystów.
Prof. Monika Adamczyk- Sowa – kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Wydziału Medycznego w Zabrzu Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach, prezes Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego
Dalsze rozpowszechnianie artykułu tylko za zgodą wydawcy tygodnika Do Rzeczy.
Regulamin i warunki licencjonowania materiałów prasowych.